Aurion Biotech が IOTA 細胞療法治験を発表

50人のドナーからの細胞が角膜内皮疾患のXNUMX人の患者を治療しました

シアトル＆ボストン＆東京–（ビジネスワイヤ）–アリオン・バイオテック眼疾患を治療するための高度な治療法の差別化されたプラットフォームを開発することによって失明を治療することを使命とする、は本日、2020年XNUMX月と今年XNUMX月にエルサルバドルのサンサルバドルのクリニカケサダで実施されたIOTA試験の予備調査結果を発表しました。。

IOTA試験では、角膜内皮疾患と診断された50人の患者が、京都府立医科大学（KPUM）の木下茂教授らによって最初に開発された形質転換細胞治療法で治療されました。 IOTA試験は、Dr。とともに、日本国外で成功裏に実施された最初の角膜内皮細胞治療法です。ガブリエルとロドリゴケサダ、および米国の外科医博士。エドワード・ホランド、エリザベス・ユー、ジョン・バーダール、マット・ギーゲンガック、ジョン・ヴキッチ、ケビン・ワルツが調査員として参加。

「これは角膜内皮疾患の治療にとって画期的な瞬間です」と、AurionBiotechのチーフメディカルアドバイザー兼メディカルアドバイザリーボードチェアであるホランド博士は宣言しました。「私たちは、達成しようとしていたことを達成しました。IOTA-パート1では、16人のドナーから2人の患者を治療することができました。 IOTA-パート34では、XNUMX人のドナーからXNUMX人の患者を治療しました。同様に重要：この手順は外科医にとって利用可能であり、患者にとっては低侵襲であることを確認しました。この概念実証試験からの最初の読み出しは有望です。患者は視力と角膜中央部の厚さの改善を示しています。細胞治療の安全性と有効性を評価するために、これらの患者を長期にわたって監視し続けます。」

IOTA試験は、木下教授と彼のKPUMの同僚によって開発された細胞治療手順の以前の研究の概念実証として実施されました。

「IOTA試験は私たちに貴重な臨床的洞察を与え、この手順が角膜内皮疾患に起因する失明に苦しむ患者の視力を回復できることを確認しました」とAurionBiotechの最高経営責任者であるGregKunstは述べています。「木下教授の角膜内皮細胞治療における驚くべき革新まで、角膜浮腫によって引き起こされた視力喪失はほとんどサービスされていませんでした。これは、ドナーの角膜の慢性的な供給不足と、非常に複雑な手順を伴う現在の標準治療によるものです。私たちはこの知的財産を取得したため、世界中の患者の視力を回復するために、米国およびその他の地域での規制当局の承認を通じてこの細胞治療を進めることを楽しみにしています。」

IOTA試験の患者は、治療の安全性と有効性を監視するために、プロトコルガイドラインに従って、試験の終了後もXNUMXか月にわたって定期的に評価されます。 Aurion Biotechは、角膜内皮細胞療法の医学的および科学的理解の向上に貢献するために、将来的に重要な発見を発表する予定です。

角膜内皮疾患について

角膜浮腫は、世界中の何百万人もの人々に影響を与える深刻な、視力を脅かす衰弱させる状態です。角膜内皮細胞が死ぬか分解するとき、それらは再生しません。最終的に、角膜内皮細胞の喪失は、角膜浮腫および視力喪失を引き起こす可能性があります。角膜移植は効果的ですが、これらの手順には欠点があります（DMEK / DSAEK¹):

限られたドナー臓器供給。移植には、1：1の比率でドナー角膜を供給する必要があります（各病気の角膜を治療するために70つの健康なドナー角膜）。ただし、XNUMXの罹患した眼ごとに利用できるドナー角膜はXNUMXつだけであると推定されています。²
複雑な外科的処置。米国には約20,000万人の眼科医がいますが³、および約1,500人の角膜専門医によると、DMEK / DSAEK手順を積極的に実行しているのは300人未満と推定されています。 DMEKは優れた結果をもたらしますが、DSAEKを受けている患者の最大25％が再移植手順を必要とする可能性があると推定されています⁴.

角膜内皮細胞療法について

木下教授/ KPUMの革新は、角膜内皮細胞の増殖に成功することでした。 ビトロ、健康な細胞を角膜に注入するために、角膜浮腫を減らし、視力を回復します。この細胞治療の安全性、忍容性、および有効性は、日本で実施された臨床試験によって裏付けられています。現在の標準治療と比較して、角膜内皮細胞療法にはいくつかの潜在的な利点があります。

角膜内皮細胞の豊富な供給。現在、100人のドナーからの内皮細胞は複製して最大XNUMX個の眼を治療することができます。
実行する簡単な手順。細胞治療の手順は比較的迅速に実行でき、DMEK / DSAEKの手順よりも複雑ではありません。
患者に優しい手順。細胞治療の術後の回復は、DSAEK / DMEK手順の数日と比較して、数時間です。

AurionBiotechについて

シアトル、ボストン、東京を拠点とするAurion Biotechは、臨床段階のバイオテクノロジー企業です。私たちの使命は、眼疾患を治療するための高度な治療法のプラットフォームを開発することにより、主要な形態の失明を治療し、何百万人もの患者の生活を変革することです。私たちの最初の候補者は角膜浮腫の治療であり、角膜治療のための最初の臨床的に検証された細胞治療の100つです。ドナー角膜からの健康な細胞は、新しい、多段階の、独自の特許取得済みのプロセスで培養されます。単一のドナーからの細胞は、XNUMXを超えるレシピエントの眼を治療するために使用することができます。日本での臨床試験では、患者は角膜の健康の重要な測定値である視力、角膜内皮細胞密度、角膜の厚さの大幅かつ永続的な改善を経験しています。 Aurion Biotechチームは、米国での臨床試験の準備をしています。CorneaGenInc。の一部門であるAurion Biotechの詳細については、次のWebサイトをご覧ください。 www.aurionbiotech.com

¹ デスメ膜内皮角膜移植、デスメ膜ストリッピング自動内皮角膜移植

² 情報源： JAMA
³https://www.aao.org/newsroom/eye-health-statistics#ophthalmologists
⁴ 出典：EBAA2020年次報告書