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武田薬品、900億ドル規模のバイオバックス契約をカーマインと締結

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日本の製薬会社でバイオテクノロジーの友人である武田薬品は、初期段階の新興企業であるカーマインセラピューティクスとの取引に、バックロードされた支払いに約1億ドルを費やす予定です。

このペアは、バイオテクノロジーの赤血球細胞外小胞(RBCEV)プラットフォームから遺伝子治療を使用して希少疾患をターゲットにします。これは、リージェントと呼ばれ、2018年にNatureで最初に公開されました(スタートアップは正式にXNUMX年後に発売されます)。

最初の焦点は、不要な副作用につながる可能性のあるアデノ随伴ウイルス(AAV)ベースの遺伝子治療の従来のパスではなく、非ウイルス遺伝子治療です。

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急速に変化するR&Dパイプラインが適応可能なCROの重要性をどのように増幅しているか

CMICがXNUMX部屋のアパートのスタートアップから多国籍のリーダーになるまでのストーリーは、バイオ製​​薬会社の変化するニーズを予測し、それに応じて適応する能力と準備によって定義されます。 パイプラインは今後数年間で進化し続けることが準備されており、その適応可能なアプローチは今まで以上に重要になっています。

バイオテクノロジーは、そのRBCEVベースの遺伝子治療が「反復投与の可能性、11KBを超える大幅に大きい導入遺伝子ペイロード容量、およびRBCEV表面修飾による選択された組織の生体内分布の強化」の可能性があると述べました。

取り引きは最大900億ドルの価値がある可能性があり、武田はカーマインの転換ノートシードに加えて、バイオテクノロジーに5万ドルの転換ローンを提供することで資金調達ラウンドをリードしました。 ここではドルの金額の詳細は明らかにされていませんが、前払いと追加の研究資金の現金があります。

武田 オプションをつかむ 前臨床の概念実証研究の完了後にプログラムをライセンスすること。 ここからは、臨床開発と販売を担当します。

カーマインセラピューティクスは昨年、ライフサイエンスファンドであるEsco Ventures X、MITのWhitehead InstituteのHarvey Lodish教授、シンガポールのMinh Le教授とJiahai Shi教授によって設立されました。

Lodishは、Genzyme(サノフィによって買収された)を含むいくつかの大手バイオテクノロジーの創設メンバーでした。

カーマインセラピューティックスの創設CEOであり、エスコベンチャーズのマネージングパートナーであるXQリンは次のように述べています。ベンチャーズX。これにより、カーマインにREGENT(TM)プラットフォームをさらに開発し、完全所有プログラムを推進するための多額の資金が提供されます。」

これはまた、武田の遺伝子治療への非常に初期の試みであるが、別の特徴でもある。 20月、ドイツのCROとバイオテクノロジーのハイブリッドEvotecは、武田と提携して遺伝子治療研究に拡大しました。 この動きにより、エボテックは武田の遺伝子治療事業の中心であるオーストリアにXNUMX人のチームを設立し、日本のパートナー向けのプログラムに取り組むためにサインアップしました。

武田薬品は、オーストリアのオルス・アン・デア・ドナウにある遺伝子治療センターを買収しました。シャイアー社の買収により、2014年前にバクサルタ社を買収しました。 XNUMX年にバクスターがバクサルタをスピンアウトしたときに始まった一連の所有権の変更を通じて、現場のチームは遺伝子治療に取り組んできました。

「武田では、今日の技術を飛躍的に進歩させる可能性のある非ウイルス性ベクターアプローチを追求しているカーマインセラピューティクスのような革新的なパートナーのネットワークを確立することにより、遺伝子治療の基盤を拡大しています」

「AAV遺伝子治療の課題に対処できるREGENTプラットフォームのような代替の遺伝子治療デリバリー手段を開発することは、希少疾患の次世代治療法を提供するために重要です。」

出典:https://www.fiercebiotech.com/biotech/takeda-pens-900m-biobucks-pact-carmine-tx-for-non-viral-gene-therapy-work

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