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実験的な遺伝子治療はまれな免疫疾患の治療法を示しています

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まれな免疫不全症で生まれた子供を治療するために開発された実験的遺伝子治療は、 ニューイングランド·ジャーナル·オブ·メディスン.

重症複合免疫不全症(SCID)はまれな病気であり、子供たちに免疫系が機能していない状態になります。 この病気は、広く知られていることに続いて、おそらく「バブルボーイ」病として最もよく知られています。 デビッドヴェッターの物語、1970年代初頭にSCIDで生まれ、保護バブルの中で12年間生きた少年。

2016つの特定のタイプのSCIDには、ADA遺伝子の変異が含まれ、過去XNUMX年間、科学者はこの遺伝子の正常に機能するバージョンをADA-SCIDの子供に提供する方法を調査してきました。 Strimvelisと呼ばれる以前の遺伝子治療はXNUMX年にヨーロッパでの使用が承認されましたが、 懸念されてきた 治療は白血病のリスク増加に関連している可能性があります。

遺伝子治療のこの新しい反復は、機能するADA遺伝子を送達するために異なるウイルスベクターを使用します。 ある研究では、50回の治療からXNUMX年後までの状態に続いて、新しいタイプの遺伝子治療を行ったXNUMX人の子供について報告しています。

信じられないほど有望な発見は、遺伝子治療で治療されたすべての子供たちが48年後までまだ生きていて、50人中XNUMX人がADA-SCIDで本質的に治癒したことを明らかにしています。

「治療は50例中XNUMX例を除いてすべて成功し、これらの子供たちは両方とも現在の標準治療と治療に戻ることができ、XNUMX人は最終的に骨髄移植を受けました」と研究者のドナルドコーンは述べています。何十年もの間、これらの遺伝子治療に取り組んできました。

この特定の新しい遺伝子治療はまだ利用できませんが、他のいくつかの同様の2017回限りの治療法は、過去数年間で市場の承認に達し、安価ではありません。 XNUMX年に、これらの種類の遺伝子治療の最初のXNUMXつが、米国の患者とその値札に対して承認されました。 XNUMX万ドル近くになりました.

翌年、別の遺伝子治療がFDAによって承認され、 850,000米ドルの値札。 そして、これらのXNUMX回限りの遺伝子治療の価格は高騰し続け、XNUMXつの治療がヒットしました 単回投与で2.125万XNUMXドル.

ADA-SCIDのこの新しい実験的治療にいくらかかるかは不明ですが、比較すると、Strimvelisは値札で市場に出回っています。 $ 700,000以上。 ADA-SCIDの現在の治療法は、数年の間に数百万ドルに達する可能性があることが以前に指摘されていたため、費用のかかるXNUMX回限りの治癒的遺伝子治療は現在進行中の治療法よりも安価であると主張されています。

新しい研究はに掲載されました ニューイングランド·ジャーナル·オブ·メディスン.

ソース: カリフォルニア大学ロサンゼルス校(UCLA), NIHの

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出典:https://newatlas.com/medical/experimental-gene-therapy-scid-rare-immune-deficiency/

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侵攻性脳腫瘍の個別療法は有望な結果を示しています

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新しい種類の脳腫瘍薬をテストする予備臨床試験から新たに発表された結果は、患者の特定のサブセットで信じられないほど有望な反応を明らかにしました。 現在、特定のバイオマーカーを持つ患者を対象とした大規模な第2相試験が進行中です。

膠芽腫は、攻撃的でしばしば致命的な形態の脳腫瘍であり、最初の診断からXNUMX年以上生存している患者は約XNUMXパーセントにすぎません。 リサバンブリンは、腫瘍の成長を抑制し、この壊滅的な形態の癌を治療するために設計された、開発中のいくつかの新薬のXNUMXつです。

最近完了した第1相ヒト試験の長期データでは、最初はさまざまな結果が明らかになり、20人の患者のうちXNUMX人だけが有意な改善を示しました。 しかし、データをさらに詳しく見ると、研究者はこれらXNUMXつの成功例が特定の特徴を共有していることを発見しました。

これらの1人の患者は、腫瘍組織で末端結合タンパク質1(EB20)と呼ばれる特定のタンパク質を高発現していることがわかりました。 この初期の試験の1人の被験者のうちXNUMX人は強いEBXNUMX発現を示しました。

「EB1は細胞分裂中の微小管ダイナミクスの調節において極めて重要な役割を果たし、リサバンブリンなどの微小管標的薬と相互作用して腫瘍増殖を阻害することが示されています」と新薬を開発している会社のバジレアは報告しています。

前臨床試験でも、EB1陽性が有効性の強力な予測因子であることがわかりました。 これらの発見に続いて、EB2陽性腫瘍を有する神経膠芽腫患者に特に焦点を当てた第1相試験が現在進行中です。

「私たちは個別化医療の新時代にあり、癌細胞のマーカーは、どの治療法が個人の病気を標的にすることができるかについての重要な手がかりを提供します」と癌研究所のJuanitaLopezは言います。 「この有望な初期の研究は、EB1陽性の進行性脳腫瘍の一部の患者が、癌細胞の増殖を阻止する標的薬であるリサバンブリンで治療できることを示唆しています。」

新しい発見 最近の米国臨床腫瘍学会(ASCO)の年次総会で発表されたところによると、EB1の発現は神経膠芽腫の症例の約1%に見られます。 この研究では、他の多くの癌サンプルにおけるEBXNUMXの発現も調べ、転移性黒色腫、肺癌、および乳癌組織の一部で低レベルであることがわかりました。

「2年末に向けて、EB1陽性の再発性膠芽腫患者を登録する第2021相試験の中間結果を楽しみにしています」と、バーゼルのチーフメディカルオフィサーであるマークエンゲルハルトは述べています。 「陽性の中間結果に基づく神経膠芽腫の臨床的概念実証は、黒色腫、乳がん、結腸直腸がん、肺がん、または以下のようなまれながんの種類など、他の種類の腫瘍におけるEB1陽性に基づく患者の選択の調査をサポートします。髄芽腫または神経芽細胞腫。」

この初期の試験の患者の80人であるポールニコルソンは、彼の癌がXNUMXパーセント以上縮小するのを見ました。 XNUMX年後、彼のスキャンはまだポジティブに見えています。

ロペス氏は、この新しい標的治療はすべての膠芽腫患者に有効であるとは限らないが、EB1陽性の癌患者に新たな希望を与える可能性があると指摘しています。 国際第2相試験の最初の結果は、今年後半に予定されています。

「私たちの発見は、世界初の標的脳腫瘍治療法の開発における重要なステップであり、侵攻性神経膠芽腫の一部の患者に希望を与える可能性があると信じています」とロペスは述べています。 「現在、脳腫瘍の人々は生存率が非常に低く、治療の選択肢が不足しているため、これは、脳腫瘍と闘うための限られたツールの追加として非常に歓迎される可能性があります。」

ソース: ICR, バーゼル

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出典:https://newatlas.com/health-wellbeing/personalized-therapy-glioblastoma-cancer-early-trial-results/

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ヒュンダイがロボット犬スポットのメーカーであるボストンダイナミクスを買収

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現代自動車グループは、日本のテクノロジー企業ソフトバンクからボストンダイナミクスの過半数の株式を取得したことを発表し、モバイルロボティクスの世界に大きな動きを見せました。 ボストンダイナミクスは、Spotという名前の印象的なロボット犬で最も有名であり、自動車メーカーと協力して、人間の移動性を向上させる技術を開発します。

ボストンダイナミクスが最初に スポット 昨年のXNUMX月に発売され、その安定した機敏なマシンの中で、犬のような四重奏は間違いなくショーのスターです。 私たちはそれがうまくいくのを見てきました ニュージーランドで羊を放牧, COVID-19患者のバイタルサインの追跡 建設現場の検査、その責任のほんの一部をリストします。

しかし、ボストンダイナミクスはワントリックポニーではありません。 それはまた開発しました アトラスと呼ばれるバックフリップヒューマノイドロボット、と呼ばれる跳躍する車輪付きロボット ハンドル と呼ばれるハンドルの高度なバージョン ストレッチ、倉庫作業用に最適化されており、来年発売予定です。

これらすべてが現代自動車グループの目に留まったようです。 報道によると 昨年、オーナーのソフトバンクとロボットメーカーを買収するための交渉に入った。 契約は現在公式に行われ、ボストンダイナミクスを1.1億米ドルと評価しており、ヒュンダイは現在80%の支配権を保有しており、残りの20%はソフトバンクに委ねられています。

ヒュンダイは、これを「スマートモビリティソリューションプロバイダー」への変革のもうXNUMXつのステップとして説明し、自動運転、AI、都市型航空機、ロボット工学への他の投資と並行しています。 両者は、ボストン・ダイナミクスのモバイルマシンのラインナップを拡大し続けながら、ロジスティクスから製造までの幅広いアプリケーション向けのロボットで協力します。

発表のプロモーションビデオは以下でご覧いただけます。

ヒュンダイxボストンダイナミクス| モビリティが進化するにつれて、人類も進化します

ソース: ヒュンダイ

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出典:https://newatlas.com/robotics/hyundai-boston-dynamics-spot-robotic-dog/

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新しい方法は、炭素をグラフェンまたはダイヤモンドに一瞬で変換します

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ライス大学の研究者は、さまざまな供給源からの炭素をグラフェンやダイヤモンドなどの有用な形に直接変換する方法を開発しました。 この技術は、電気の「フラッシュ」を使用して炭素を加熱し、フラッシュの長さによって決定される最終的な形に変換します。

この手法は、 フラッシュジュール加熱 (FJH)、そしてチームは2020年2,727月にそれを最初に説明しました。電流が炭素含有材料を通過し、それらを約4,940°C(XNUMX°F)に加熱し、炭素を元のターボストラティックグラフェンフレークに変換します。

現在、研究者たちは他の材料を作成するためのプロセスを改良しました。 元のフラッシュは10ミリ秒続きましたが、チームは、持続時間を10〜500ミリ秒の間で変更することにより、カーボンを他の形式に変換するように導くこともできることを発見しました。 これには、ナノダイヤモンドと、炭素原子がナノダイヤモンドコアの周りにシェルを形成する「同心炭素」が含まれます。

同心炭素の電子顕微鏡画像。炭素原子がナノダイヤモンドコアの周りにシェルを形成します。
同心炭素の電子顕微鏡画像。炭素原子がナノダイヤモンドコアの周りにシェルを形成します。

ツアーグループ

プロセスを支援するために、有機フッ素化合物と前駆体が最初に混合物に追加されます。 以前の研究 フッ素は炭素原子がより強くくっつくのを助け、ナノダイヤモンドがより穏やかな条件下で作られることを可能にすることを示しました–通常それは非常に高い圧力を必要とします。

チームは、新しいFJHプロセスは、これらの新しいフォームをまとめて作成するのに役立つ可能性があると述べています。これは、従来は難しい作業です。 これには、半導体などの電子部品でより有用であるが、通常は別個のドーピングプロセスを経る必要があるフッ素化ナノダイヤモンドが含まれます。

「業界では、切削工具や電気絶縁体として小さなダイヤモンドが長年使用されてきました」と、この研究の主任研究員であるジェームズツアーは述べています。 「ここでのフッ素化バージョンは、これらの構造の変更へのルートを提供します。 また、グラフェンの需要は大きく、フッ素化ファミリーはここで新たにバルク形態で生産されています。 同心殻構造は潤滑油添加剤として使用されており、このフラッシュ法はこれらの地層への安価で迅速なルートを提供する可能性があります。」

チームによると、次のステップは、ホウ素、リン、窒素などの他の添加剤を使って実験することです。

研究は雑誌に掲載されました ACSナノ.

ソース: ライス大学

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出典:https://newatlas.com/materials/carbon-graphene-diamond-flash-joule-heating/

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耐久性のあるコンクリートは、グラフェン粒子を使用して水や亀裂を防ぎます

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科学者がコンクリートの強度と耐久性を強化するために取り組んでいるので、不思議な材料のグラフェンが有望な添加剤であることが証明されていることは大きな驚きではないかもしれません。 世界最強の人工材料として、建設の世界を提供することがたくさんあるかもしれません、そしてこれの最新の例は、水と亀裂に非常に強いグラフェン注入セメントの新しい形を開発したノースウェスタン大学の研究者から来ています。

世界で最も広く使用されている材料であるコンクリートの生産における重要な成分であるセメントは、世界の温室効果ガス排出量の約XNUMX%を占める、膨大な環境フットプリントを持っています。 研究者がこの負担を軽減することを望んでいるXNUMXつの方法は、より長持ちするコンクリートの形態を開発することです。これにより、損傷した構造物を置き換えるためのコンクリートの必要性が減少します。

コンクリート構造物が破損する理由のXNUMXつは、小さな破裂として始まる亀裂の形成です。 水がこれらの破裂に浸透すると、全体の修理または交換が必要になるまで、破裂のサイズが大きくなる可能性があります。 科学者がこのプロセスに介入できる興味深い方法をいくつか見てきました。これは、「自己修復」コンクリートを使用して、 血液酵素, 特殊接着剤.

グラフェンもこれに関与している可能性があります。 を使用する有望な具体的なプロトタイプを見てきました 透水性を低下させるグラフェンのフレーク、そしてどのように 古いタイヤはグラフェンに変換できます より強いコンクリートの生産のため。 そして、テクノロジーは現実の世界に浸透し始めており、エンジニアは最近、 世界初のグラフェン強化コンクリートスラブ イングランドで。

ノースウェスタン大学の研究者たちは、コンクリートをより耐水性にするために不思議な材料の小さな粒子が組み込まれている、さらに別の過給セメントレシピを作り上げています。 チームは、カーボンナノチューブ、カーボンナノファイバー、グラフェンナノプレートレットなど、さまざまな種類の粒子を実験し、スクラッチテストと呼ばれる高度な手法でその性能をテストしました。 これにより、材料の微視的なビットが円錐形のプローブにさらされ、破壊応答がテストされます。

「私は同時に多くの異なる資料を見ることができました」と、研究の筆頭著者であるアンジュ・テレーズ・アコノは言います。 「私の方法はマイクロメートルとナノメートルのスケールで直接適用されるため、かなりの時間を節約できます。 そして、これに基づいて、材料がどのように振る舞うか、どのように割れるかを理解し、最終的には破壊に対する耐性を予測することができます。」

これらの実験により、科学者はセメントの構成を微調整してその性能を向上させることもできました。 このプロセスを通じて、チームは、最終製品の耐破壊性を向上させるために少量を組み込むことができることを発見した、勝利の成分としてグラフェンナノプレートレットに着陸しました。 これは、材料の気孔率を下げて水の浸透を下げることで達成され、78%減少しました。

「このアプリケーションにおけるナノ粒子の役割はこれまで理解されていなかったので、これは大きな進歩です」と赤野氏は言います。 「トレーニングによる破壊力学の専門家として、破壊応答を強化するためにセメント生産を変更する方法を理解したかったのです。」

研究は雑誌に掲載されました 王立協会の哲学的取引A.

ソース: ノースウエスタン大学

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出典:https://newatlas.com/materials/durable-concrete-graphene-particles-water-cracking/

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