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ヒト網膜変性を治療するためのゲノム編集

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ニューヨーク州ニューロシェル、19年2021月XNUMX日 – CRISPR-Casシステムを含む遺伝子編集療法は、失明の主な原因である遺伝性網膜変性を引き起こす突然変異を修正する可能性をもたらします。 遺伝子編集における技術の進歩、継続する安全性への懸念、およびこれらの課題を克服するための戦略が査読済み雑誌で強調されています。 人間の遺伝子治療。 記事全文を無料で読むにはここをクリックしてください。 人間の遺伝子治療 ウェブサイトをご覧ください。

「現在、この分野は急速な発展を遂げており、対立遺伝子特異的ノックダウン、塩基編集、プライム編集、RNA編集など、数多くの競合する遺伝子編集戦略が研究中です。 それぞれが、オンターゲットの編集効率とオフターゲットのリスクの異なるバランスを提供します」とオックスフォード大学の Kanmin Xue 氏と共著者は述べています。 「これらの新しく開発されたCRISPR技術をヒト網膜組織、オルガノイド、および生体内でテストすることは、将来、遺伝性網膜疾患を治療するための最も実行可能な治療アプローチを明らかにするのに役立ちます。」

この記事では、CRISPR-Cas ベースのゲノム編集の急速に進化する分野と CRISPR-Cas9 の機能を拡張するための現在の戦略を特徴づけ、エピジェネティック編集、網膜遺伝子編集のリスク、Cas9 活性を制御して安全性を向上させるために開発中のアプローチについても取り上げています。

「目は生体内遺伝子編集の理想的なターゲットです。 シュエ博士のレビューは、最先端技術の優れた概要を提供します」と編集長は述べています。 人間の遺伝子治療 テレンス R. フロット医師、セリアおよびアイザック ハイダック医学教育教授、学部長、学長、執行部
マサチューセッツ大学医学部の学長。

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ジャーナルについて

人間の遺伝子治療、欧州遺伝子細胞治療学会および他の XNUMX つの国際遺伝子治療学会の公式ジャーナルは、この分野で最初の査読付きジャーナルであり、この分野の重要な柱への包括的なアクセスを提供します。 人間の遺伝子治療: 研究、方法、臨床応用。 このジャーナルは、編集長のテレンス・R・フロット医学博士、セリア医師、およびマサチューセッツ大学医学部の学部長、学長、執行副学長であるアイザック・ハイダック医学教育教授、および尊敬される国際編集委員会によって率いられています。 人間の遺伝子治療 は印刷物とオンラインで入手できます。 完全な目次とサンプル問題は、次のサイトから入手できます。 人間の遺伝子治療 ウェブサイトをご覧ください。

出版社について

Mary Ann Liebert, Inc. の出版社は、科学や生物医学研究の多くの有望な分野において、権威ある査読誌を設立していることで知られています。 同社のバイオテクノロジー業界誌である GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News) は、この分野で最初のものであり、現在世界中で業界で最も広く読まれている出版物です。 同社の 90 誌のジャーナル、書籍、ニュース雑誌の完全なリストは、出版社の Mary Ann Liebert, Inc. の Web サイトでご覧いただけます。

出典: https://bioengineer.org/genome-editing-to-treat-human-retinal-degeneration/

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