MITチームのKanoTherapeuticsは、一本鎖DNA（ssDNA）を生成するための新しいアプローチで、木曜日に2021年のSloan Healthcare InnovationsPrizeを受賞しました。 この技術は、遺伝子治療をより安全に、よりパーソナライズされ、そしてより安くすることができます。
ほとんどの遺伝子治療は二本鎖DNAを利用しますが、これは体内の標的を見逃し、望ましくない副作用を引き起こす可能性があります。 一本鎖DNAは、遺伝物質をより正確に細胞に送達する可能性がありますが、ssDNAの製造は現在、費用がかかり、柔軟性がありません。
カノは、新しいアプローチを使用して、ssDNAの生成を、免疫細胞を操作して病気と戦ったり、ゲノムを変更したりするなどのアプリケーションでより実用的にします。 CRISPR.
「長い一本鎖DNAの持続可能なバイオマニュファクチャリングは、私たちが現在夢見ている遺伝子および細胞療法への扉を開くことができます」と、現在MITのポスドクである嘉義農林学校のメンバーであるFlorisEngelhardtは述べています。 「長いssDNAは、細胞および遺伝子治療の安全性と有効性を向上させると同時に、新しい適応症を解き放つことができると考えるだけでなく、製造の効率と速度を向上させ、患者に治療を提供するのにかかる時間を短縮できる可能性があります。 」
チームの技術は、エンゲルハルトの研究に基づいています。エンゲルハルトのチームには、MITのスローン経営大学院のXNUMX年目のMBA候補であるジョンヴルームも含まれています。
カノの製造プロセスでは、プラスミドと呼ばれるXNUMX種類のDNA分子を使用して、バクテリオファージと呼ばれる複製ウイルスをプログラムします。 一方のプラスミドはバクテリオファージに侵入するためのコードを保持し、もう一方は採取したい遺伝子コードを保持しています。
「現在、細胞と遺伝子治療は、Ikeaが登場する前に家具を組み立てるようなものです」とVroom氏は言います。 「部品が常に合わさるわけではなく、組み立てが成功することはめったになく、ビルダーにとっては信じられないほどイライラする可能性があります。 カノは、細胞と遺伝子治療のイケアに少し似ていることを目指しています。」
賞金の一部として$ 20,000を獲得したカノは、コンテストで売り込む25人のファイナリストの26人でした。 各チームはXNUMX分間のプレゼンテーションを行い、ソリューションの影響、新規性、市場機会、実現可能性、牽引力などのカテゴリに基づいて判断されました。 毎年恒例のピッチコンテストは、MIT Sloanでの学生主導のイベントであり、XNUMX月XNUMX日とXNUMX日に開催されたSloan Healthcare and BioInnovationsConferenceの一部です。
4,000ドルのXNUMX位の賞金は、限局性皮質異形成II型（FCD II）として知られるてんかんの治療に役立つ可能性のあるバイオマーカーの特定に取り組んでいるBlue OceanTherapeuticsに贈られました。 同社は、遺伝子シーケンシングと機械学習の進歩を利用して病変細胞を特定し、現在の治療法の精度を向上させるとともに、独自の治療法を開発したいと考えています。
XNUMX位はHiveHealthでした。これは、データサイエンスを使用して、フィリピンの従業員により効果的で手頃な健康保険オプションを提供する新興企業です。 フィリピン政府とのパートナーシップを通じて、同社は医療データを使用して、収益性を維持しながら、国内のカバレッジへのアクセスを拡大しています。
賞金以外に、XNUMX人のファイナリストはそれぞれ、審査員と他の業界の専門家の両方からフィードバックを受け取りました。これらのフィードバックは、最終ピッチに至るまでの数週間に「営業時間」を通じてチームに提供されました。
「結果に関係なく、チームはすでに勝ちました」と、アプリケーションのレビューを支援したMITスローン経営大学院のZenChu教授は言います。 「彼らのアイデアを売り込み、磨き、医師であれ保険会社であれ、その他の幅広い投資家やバイヤーからフィードバックを得るこのプロセスは、彼らの成果に本当に情報を与え、改善します。」
挿管時に患者の口に医療用チューブを固定するデバイスを開発しているSurgicureTechnologiesの創設者であるIrenaKing氏は、この競争はチームがビジネスプロセスやネットワークについて考えるのに役立ったと述べ、彼女はより多くの女性の創設者とアドバイザー。
「ビジネスモデルを強化する方法について、追加のフィードバックを得るのは常に素晴らしいことです」とキング氏は言います。 「業界や投資家とのつながりは非常に役に立ちます。 また、スクリーニングと競争を経ることで得られる追加の信頼性は大いに役立ちます。」
他のファイナリストには、心不全患者が医療提供者に臨床的洞察を提供しながら投薬を管理するのを支援するキューピッドヘルスが含まれていました。 低資源環境で新生児の健康を改善するために取り組んでいるGlobalNewborn Solutions; 生物学的薬物へのアクセスを拡大するための新しい薬物注射技術を開発したデモ。 Glyphic Biotechnologiesは、診断と治療法を改善するために、単一分子の解像度で人体のタンパク質を解読しています。
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出典：https：//news.mit.edu/2021/team-improving-gene-therapies-wins-sloan-health-care-prize-0301
