まれな免疫不全症で生まれた子供を治療するために開発された実験的遺伝子治療は、 ニューイングランド·ジャーナル·オブ·メディスン.

重症複合免疫不全症（SCID）はまれな病気であり、子供たちに免疫系が機能していない状態になります。 この病気は、広く知られていることに続いて、おそらく「バブルボーイ」病として最もよく知られています。 デビッドヴェッターの物語、1970年代初頭にSCIDで生まれ、保護バブルの中で12年間生きた少年。

2016つの特定のタイプのSCIDには、ADA遺伝子の変異が含まれ、過去XNUMX年間、科学者はこの遺伝子の正常に機能するバージョンをADA-SCIDの子供に提供する方法を調査してきました。 Strimvelisと呼ばれる以前の遺伝子治療はXNUMX年にヨーロッパでの使用が承認されましたが、 懸念されてきた 治療は白血病のリスク増加に関連している可能性があります。

遺伝子治療のこの新しい反復は、機能するADA遺伝子を送達するために異なるウイルスベクターを使用します。 ある研究では、50回の治療からXNUMX年後までの状態に続いて、新しいタイプの遺伝子治療を行ったXNUMX人の子供について報告しています。

信じられないほど有望な発見は、遺伝子治療で治療されたすべての子供たちが48年後までまだ生きていて、50人中XNUMX人がADA-SCIDで本質的に治癒したことを明らかにしています。

「治療は50例中XNUMX例を除いてすべて成功し、これらの子供たちは両方とも現在の標準治療と治療に戻ることができ、XNUMX人は最終的に骨髄移植を受けました」と研究者のドナルドコーンは述べています。何十年もの間、これらの遺伝子治療に取り組んできました。

この特定の新しい遺伝子治療はまだ利用できませんが、他のいくつかの同様の2017回限りの治療法は、過去数年間で市場の承認に達し、安価ではありません。 XNUMX年に、これらの種類の遺伝子治療の最初のXNUMXつが、米国の患者とその値札に対して承認されました。 XNUMX万ドル近くになりました.

翌年、別の遺伝子治療がFDAによって承認され、 850,000米ドルの値札。 そして、これらのXNUMX回限りの遺伝子治療の価格は高騰し続け、XNUMXつの治療がヒットしました 単回投与で2.125万XNUMXドル.

ADA-SCIDのこの新しい実験的治療にいくらかかるかは不明ですが、比較すると、Strimvelisは値札で市場に出回っています。 $ 700,000以上。 ADA-SCIDの現在の治療法は、数年の間に数百万ドルに達する可能性があることが以前に指摘されていたため、費用のかかるXNUMX回限りの治癒的遺伝子治療は現在進行中の治療法よりも安価であると主張されています。

新しい研究はに掲載されました ニューイングランド·ジャーナル·オブ·メディスン.

ソース： カリフォルニア大学ロサンゼルス校（UCLA）, NIHの

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出典：https：//newatlas.com/medical/experimental-gene-therapy-scid-rare-immune-deficiency/