La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha delineato l'empowerment e il coinvolgimento dei pazienti come obiettivi chiave nel suo impegno volto a promuovere lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
Per celebrare quest'anno Giornata delle Malattie Rare, l'agenzia ha ospitato un webinar invitando funzionari della FDA, pazienti e leader di advocacy per una giornata di panel e discussioni per approfondire le principali sfide nello sviluppo di farmaci per le malattie rare.
Le discussioni che ne sono seguite hanno sottolineato l'importanza di superare la barriera dell'accessibilità e del coinvolgimento dei pazienti affetti da malattie rare e hanno discusso di come l'agenzia stia dando priorità allo sviluppo di farmaci per le malattie rare per soddisfare le esigenze reali dei pazienti.
Azione dell'agenzia
Poiché le malattie rare pongono sfide quali la limitata conoscenza scientifica della malattia, la scarsa comprensione della storia naturale di una malattia e la mancanza di precedenti nella progettazione di studi clinici, la creatività utilizzata per affrontare queste limitazioni deve portare a studi che rispettino gli standard di approvazione normativa, ha affermato Andrea Bell-Vlasov, PhD, analista di politica scientifica del team sulle malattie rare del Centro per la valutazione e la ricerca dei farmaci (CDER).
Durante il panel, Bell-Vlasov ha evidenziato iniziative come il programma Accelerating Rare Disease Cures (ARC) del CDER e l'iniziativa LEADER 3D che vengono impiegate dall'agenzia per colmare le lacune nelle conoscenze normative. L'ARC si concentra sull'accelerazione e sull'aumento delle opzioni di trattamento delle malattie rare, mentre l'apprendimento e l'educazione per far avanzare e responsabilizzare gli sviluppatori di farmaci per le malattie rare (LEADER 3D) è un impegno secondario nell'ambito dell'ARC per coinvolgere gli sviluppatori di farmaci per le malattie rare per contribuire a colmare le lacune di conoscenza e promuovere una migliore comprensione del processo normativo.
Oltre alla pianificazione, secondo i requisiti normativi, gli sponsor dovrebbero anche aumentare il contributo dei pazienti durante lo sviluppo dei dispositivi medici, ha spiegato Tracy Gray, responsabile del coinvolgimento dei pazienti presso il Center for Devices and Radiological Health (CDRH). Sulla base dei risultati di un panel di pazienti ospitato dalla FDA, Gray ha osservato che aumentare l'input dei pazienti durante tutto il ciclo di vita di un prodotto medico può aiutare gli sponsor a sviluppare dispositivi domestici che servano al loro scopo al di fuori dell'ambiente della struttura e aumentino la qualità della vita del paziente.
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A cura di GlobalData
Modalità remote
La sfida dell'accessibilità è stata al centro di numerosi dibattiti nel corso della giornata. All'inizio, la FDA ha sostenuto la causa decentralizzazione negli studi sulle malattie rare, citando sperimentazioni decentralizzate e la tecnologia sanitaria digitale (DCHT) come soluzioni per superare le barriere di accesso per i pazienti che non vivono vicino ai siti di sperimentazione.
Successivamente, un panel pomeridiano ha presentato i membri del comitato dei pazienti di uno studio sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sponsorizzato dalla FDA che sviluppava modalità di somministrazione remota per l'esito ALSFRS-R per discutere le loro esperienze nel comitato.
Consentire ai pazienti affetti da SLA progressiva di partecipare a studi clinici è di vitale importanza, ha affermato Carla DeMuro, vicepresidente della valutazione dei risultati incentrata sul paziente presso la società di consulenza RTI Health Solutions.
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- Fonte: https://www.medicaldevice-network.com/news/fda-doubles-down-on-patient-engagement-to-support-rare-disease-research/
