LifeSciVC के फ्रॉम द ट्रेंच फीचर के हिस्से के रूप में, AVROBIO के क्रमशः मुख्य व्यवसाय अधिकारी और मुख्य वाणिज्यिक अधिकारी, डीनना पीटरसन और होली मे द्वारा

पारंपरिक दवा विकास और व्यावसायीकरण से आगे बढ़ना जीन थेरेपी विकास और व्यावसायीकरण की तुलना परिवहन के साधनों के रूप में घोड़ों से कारों की ओर जाने से की जा सकती है। यही सादृश्य हमारे सीएसओ, क्रिस मेसन, अंतर का वर्णन करने के लिए उपयोग करता है। घोड़े और कार दोनों अपने-अपने युग में परिवहन के लिए गेम चेंजर थे (और कारें जारी हैं), लेकिन दोनों को पनपने के लिए अलग-अलग रणनीतियों की आवश्यकता थी।

घोड़ों के लिए खलिहान बनाने और घास और जई उगाने के बजाय, कारों को अधिक जटिल बुनियादी ढांचे की आवश्यकता थी जैसे कि गैसोलीन स्टेशन बनाना, सड़कों को पक्का करना और ऑटो यांत्रिकी को प्रशिक्षित करना। इसी तरह, पारंपरिक दवा विकास और जीन थेरेपी दोनों हमें हमारे वांछित गंतव्यों तक पहुंचाने का काम करते हैं - अंततः इलाज करते हैं - लेकिन उन्हें वहां पहुंचने के लिए बहुत अलग रास्तों और योजना की आवश्यकता होती है। एक सफल जीन थेरेपी उत्पाद का मार्ग पारंपरिक दवा विकास की तुलना में कहीं अधिक जटिल और बारीक है, और इसके लिए ऐसे लोगों की आवश्यकता होती है जो रास्ते में हर कदम की फिर से कल्पना कर सकें।

जीन थेरेपी का व्यावसायीकरण अभी भी शैशवावस्था में है, दुनिया भर में केवल कुछ मुट्ठी भर स्वीकृत उपचार "इन-मार्केट" हैं। इस प्रकार, बुनियादी ढांचे के निर्माण के समान, जो आवश्यक थे क्योंकि तकनीक को घोड़े से खींची जाने वाली गाड़ियों से कारों में बदल दिया गया था, हम अभी भी पारंपरिक विशेषता फार्मेसी ड्रग डिलीवरी मॉडल से जीन थेरेपी आर्कटाइप में बदलाव को सक्षम करने के लिए नींव रख रहे हैं। यह एक रैखिक प्रक्रिया नहीं हो सकती है, बस नैदानिक ​​विकास से तैयारी शुरू करने के लिए आगे बढ़ रही है। प्रतिमानों को बदलने की आवश्यकता के कारण, जीन थेरेपी कंपनियों को औसत से वर्षों पहले लॉन्च तैयारी की नींव रखनी चाहिए। वे कंपनियाँ जो "लॉन्ग-लीड टाइम आइटम्स" को पहचानने और हल करने का तरीका जानती हैं, वे बाज़ार की दौड़ जीतती हैं। इसलिए, यदि आप एक दुर्लभ बीमारी से पीड़ित लोगों को संभावित रूप से जीवन बदलने वाली जीन थेरेपी प्रदान करते हुए अपने अंतिम गंतव्य तक पहुंचना चाहते हैं, तो आपको सबसे पहले यह जानना होगा कि अंतरिक्ष को कैसे नेविगेट किया जाए।

व्यवसाय की प्रकृति

एक जीन थेरेपी कंपनी चिकित्सा की प्रकृति के कारण एक अद्वितीय व्यवसाय मॉडल का उपयोग करके काम करती है। जीन थेरेपी को एक बार की चिकित्सा के लिए डिज़ाइन किया गया है जो एक आनुवंशिक बीमारी का उसके मूल कारण - परिवर्तित जीन पर इलाज कर सकती है। नतीजतन, खुराक दिए जाने के बाद, यदि उपचार उद्देश्य के अनुसार काम करता है, तो रोगी संभावित रोगी पूल का हिस्सा नहीं रह जाता है। इसलिए, प्रत्येक व्यक्ति के साथ आप (या आपके प्रतियोगी) खुराक लेते हैं, आपकी लक्षित रोगी आबादी एक से कम हो जाती है ... जब तक कि आप अंततः रोग की घटना दर के अनुरूप बहुत कम रोगी संख्या प्राप्त नहीं कर लेते। दुर्लभ रोग क्षेत्र के भीतर कई बीमारियों में एक उच्च प्रचलित और कम घटना रोगी आबादी है; इसलिए जैसे-जैसे लक्षित जनसंख्या घटती जाती है, बाजार की संभावनाएँ उसी अनुपात में घटती जाती हैं। जीन थेरेपी कंपनियां उन रोगियों की संख्या के आधार पर मूल्य उत्पन्न करती हैं जिनका वे इलाज कर सकते हैं, इसलिए एक बहुत ही संकीर्ण खिड़की है जिसके भीतर मूल्य बनाना, वितरित करना और कब्जा करना है।

शीर्ष पंक्ति

ये सभी कारक जीन थेरेपी व्यवसाय के अनुमानित राजस्व प्रक्षेपवक्र को प्रभावित करते हैं जो दुर्लभ बीमारी प्रचलित आबादी पर केंद्रित है - राजस्व और शुद्ध आय पहले कुछ वर्षों में धीरे-धीरे घटने से पहले बढ़ जाएगी क्योंकि लक्ष्य बाजार कम हो जाता है। नतीजतन, एक स्थायी व्यवसाय बनाने और वित्तीय रूप से सफल होने के लिए, कंपनियां केवल एक थेरेपी पर नहीं रुक सकती हैं - उन्हें शीर्ष-पंक्ति राजस्व को कुछ हद तक स्थिर रखने के लिए लगातार नए उपचार विकसित करने और लॉन्च करने की आवश्यकता है। सेलो हेल्थ बायोकंसल्टिंग के हमारे दोस्तों ने कुछ साल पहले एक ग्राफिक बनाया था जो यह बताता है कि एक सफल जीन थेरेपी पाइपलाइन कैसी दिखनी चाहिए।

इलस्ट्रेटिव जीन थेरेपी पाइपलाइन

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पहले ग्राफ़ (बाएं) में अगला उत्पाद लॉन्च हो रहा है क्योंकि पिछले उत्पाद का राजस्व गिर रहा है, कुल राजस्व समय के साथ अपेक्षाकृत सुसंगत है। यह एक भविष्य कहनेवाला राजस्व पूर्वानुमान बनाता है जो एक स्थायी व्यवसाय का समर्थन करता है। बीच का ग्राफ़ दिखाता है कि क्या होता है जब आपकी पाइपलाइन में कोई गैप होता है, जिसके कारण कोई नया उत्पाद लॉन्च नहीं होता है। शीर्ष-पंक्ति राजस्व में काफी गिरावट आती है - एक ऐसी घटना जो निवेशकों को पसंद नहीं है और एक जो व्यावसायिक सफलता के लिए स्थापित नहीं होती है। अंत में, दाईं ओर का ग्राफ़ दिखाता है कि क्या होता है जब आप छोटी प्रचलित रोगी आबादी के संयोजन के साथ-साथ अधिक व्यापक संकेत वाली बीमारी को लक्षित करते हैं। जबकि रैंप और गिरावट हमारे व्यवसाय में आदर्श हैं, यह देखना आसान है कि पोर्टफोलियो योजना के महत्व को एक-और-एक जीन थेरेपी स्पेस में क्यों बढ़ाया जाता है। जीन थेरेपी का जीवन चक्र पारंपरिक पुराने उपचार की तुलना में नाटकीय रूप से कम हो सकता है, जिससे पाइपलाइन योजना और अधिक महत्वपूर्ण हो जाती है।

नीचे पंक्ति

यह समझना कि इस विशिष्ट व्यवसाय मॉडल के तहत जीन थेरेपी कंपनियां कैसे काम करती हैं, यह देखना आसान हो जाता है कि एक सफल पाइपलाइन का निर्माण अंततः समय के खिलाफ एक दौड़ क्यों है। प्रत्येक बायोटेक और फार्मा कंपनी में गति महत्वपूर्ण है, लेकिन व्यवसाय की "पतली रोगी आबादी" प्रकृति के कारण जीन थेरेपी कंपनी में और भी अधिक। रोगी के लिए अच्छी खबर क्या है - भविष्य के उपचार की कोई आवश्यकता नहीं होने के वादे के साथ प्रभाव का स्थायित्व - बाजार में सबसे पहले आने के लिए एक सम्मोहक व्यावसायिक चुनौती है। प्रतिस्पर्धी "एक-और-किया" विकास परिदृश्य में काम करते समय दांव ऊंचे हो जाते हैं। जीन थेरेपी के लिए नैदानिक ​​नियामक विकास योजना के हर चरण में तात्कालिकता की भावना होनी चाहिए। इसी तरह, व्यावसायिक एंड-टू-एंड रोगी सहायता मॉडल की योजना बनाने में समय एक महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है; जीन थेरेपी की अनूठी प्रकृति के कारण, संभावित डाउनस्ट्रीम लॉन्च देरी से बचने के लिए विस्तार पर महत्वपूर्ण ध्यान देने की आवश्यकता है।

पहले होने के लिए, आपको 'के साथ काम करना होगा'स्मार्ट गति'- एक शब्द जिसे हमने AVROBIO में तेजी से काम करने और आपकी गति को बनाए रखने के लिए गणना किए गए निर्णय लेने का वर्णन करने के लिए गढ़ा है। इस स्पेस में हर सेकंड मायने रखता है, और जो लोग स्मार्ट स्पीड के साथ काम करते हैं, वे हमेशा इस बारे में सोचते रहते हैं कि हर पल का प्रभावी ढंग से उपयोग कैसे किया जाए। यह न केवल व्यवसाय के लिए, बल्कि नए उपचार विकल्पों की प्रतीक्षा कर रहे रोगियों और परिवारों के लिए भी महत्वपूर्ण है। महत्वपूर्ण बात यह है कि स्मार्ट स्पीड का मतलब किसी भी कीमत पर स्पीड या स्पीड के लिए स्पीड नहीं है। आप जो कर रहे हैं उसके बारे में ज्यादा सोचे बिना आगे बढ़ना फायदेमंद से ज्यादा हानिकारक है। स्मार्ट गति के लिए अच्छे शोध और ज्ञान के आधार पर स्मार्ट निर्णय लेने की आवश्यकता होती है।

जीन थेरेपी व्यवसाय मॉडल को हर मोड़ पर स्मार्ट गति की आवश्यकता होती है - और आपको सफल होने और एक स्थायी व्यवसाय बनाने के लिए इसे समझना होगा और इसे अपनाना होगा। यह एक बार के उपचारों की प्रकृति द्वारा आपके लिए निर्धारित मॉडल है, और इस पर कोई बहस नहीं है या इसे किसी भिन्न व्यवसाय मॉडल के लिए स्वैप नहीं किया जा सकता है।

स्मार्ट गति के साथ संचालन करना आप कैसे जीतते हैं।

कार्रवाई में मॉडल

यह सचमुच जीन थेरेपी में समय पर होने का भुगतान करता है। यदि आपकी कंपनी बाजार के लिए एक उपयुक्त (और तेज़) विकास समयरेखा स्थापित करती है और उस समयरेखा पर दृढ़ता से बनी रहती है, तो आपकी कंपनी मौद्रिक मूल्य बनाएगी। उत्पाद लॉन्च से संभावित राजस्व धारा का अनुमान निवेशकों द्वारा लगाया जाएगा, जो शेयर खरीदेंगे, जिससे शेयर की कीमत बढ़ेगी, जिससे आपकी कंपनी का मार्केट कैप बढ़ेगा। और उन भविष्य के राजस्व को आज के मूल्य पर वापस छूट दी जा सकती है।

यदि आपकी कंपनी स्मार्ट गति को लागू करने में वास्तव में अच्छी है जो त्वरित निर्णय लेने की सुविधा प्रदान करती है, जो बदले में लॉन्च करने के लिए समय कम करती है - छह महीने पहले - तो, ​​पैसे के समय-मूल्य को देखते हुए, आप राजस्व को आगे बढ़ाएंगे और मूल्य पैदा करेंगे जल्दी। एक चिकित्सा के शुद्ध वर्तमान मूल्य को बढ़ाना एक अच्छी तरह से समझी जाने वाली व्यावसायिक अवधारणा है, हालांकि, यह सोचना कि यह कंपनी के समग्र मूल्यांकन को कैसे प्रभावित कर सकता है और संभावित शेयर की कीमत को विराम देने लायक है!

बाजार के लिए जल्दी होने का एक और फायदा है - यदि आप काफी आगे हैं, तो आपकी प्रतिस्पर्धा जल्दी से गिर जाएगी। आकर्षक बाजारों के साथ समस्याओं में से एक यह है कि वे प्रतिस्पर्धा को आकर्षित करते हैं। आपको प्रतियोगिता से दो या अधिक वर्ष पहले आराम से बाजार में उतारने की कोशिश करने की जरूरत है ताकि वास्तव में जल्दी होने का लाभ मिल सके। कोई भी जीन थेरेपी कंपनी (या उनके निवेशक) एक दुर्लभ बीमारी के लिए जीन थेरेपी के महंगे विकास में समय और पैसा नहीं लगा सकते हैं, जब उन्हें लगता है कि एक प्रतियोगी उनसे कुछ साल पहले लॉन्च करेगा, खासकर अगर उनके पास अलग-अलग नहीं है उत्पाद। जब तक वे बाजार में पहुंचेंगे, तब तक उनकी लक्षित रोगी आबादी काफी कम हो जाएगी।

भुगतान करने के लिए एक विशेष रूप से बड़ी कीमत है यदि कोई प्रतियोगी आपके आगे बाजार में आता है या अनुमानित दो साल की खिड़की के भीतर बाजार में आता है। यदि पूर्व होता है, तो प्रतियोगी प्रचलित आबादी को समाप्त करना शुरू कर देगा, एक बहुत छोटी पता योग्य आबादी को इलाज के लिए छोड़ देगा और आपको उस स्थिति में डाल देगा जहां आप चाहिए अपने प्रतिस्पर्धियों की तुलना में महत्वपूर्ण रूप से भिन्न उत्पाद पेश करें। यदि कोई प्रतियोगी आपके पीछे है, तो रोगी और डॉक्टर स्वाभाविक रूप से प्रत्येक चिकित्सा के पेशेवरों और विपक्षों पर खुद को शिक्षित करना चाहेंगे, जैसा कि वे बाजार में आने वाले किसी भी नए उत्पाद के साथ करेंगे। हालांकि, जीन थेरेपी के साथ, यह विकल्प अपनी एक बार की प्रकृति के कारण बहुत अधिक महत्वपूर्ण है; भविष्य के "चिकित्सीय स्विच" के लिए कोई अवसर नहीं है। चिकित्सक और रोगी उपचार के निर्णयों को लम्बा खींच सकते हैं क्योंकि वे बाधाओं को तौलते हैं। 

सफल होने के लिए, पहले बनें - यह कैसे करें

स्मार्ट गति के साथ काम करना रोगियों और परिवारों की मदद करने, जीन थेरेपी उद्योग की पेचीदगियों से निपटने और इस अद्वितीय व्यवसाय मॉडल के भीतर सफलतापूर्वक संचालन करने की कुंजी है। यदि जीन थेरेपी विकास एक कार की तरह है, तो निम्नलिखित स्मार्ट गति सिद्धांत सर्वोत्तम ड्राइविंग प्रथाओं के समान हैं।

• संसाधन कार्यक्रम ठीक से: चूंकि इस व्यवसाय मॉडल में गति और समय बहुत महत्वपूर्ण हैं, इसलिए इसका कारण यह है कि कंपनियों को कार्यक्रमों को प्राथमिकता देने या उन्हें प्राथमिकता देने से बचना चाहिए। कार्यक्रमों को प्राथमिकता देने का अर्थ है किसी और चीज को बढ़ावा देने के पक्ष में कुछ धीमा करना। क्योंकि मूल्य सृजन लगातार समय पर या जल्दी होने से आता है, किसी कार्यक्रम को प्राथमिकता देने से सफलता के अवसर में बाधा आती है ... और प्रतिस्पर्धा को पकड़ने या पार करने का मौका देता है। वास्तविक दुनिया में, विशेष रूप से एक छोटी कंपनी में, कभी-कभी अनुपातहीन रूप से निवेश करना आवश्यक होता है क्योंकि कंपनी ऊपर वर्णित आवश्यक "कैस्केडिंग पाइपलाइन" का समर्थन करने के लिए धन जुटाती है। जब वित्त पोषण की अनुमति देता है, तो सबसे अच्छी रणनीति हमेशा संसाधन के लिए होनी चाहिए! उदाहरण के लिए, यदि लोगों की कमी है, तो अधिक किराए पर लें ताकि आप अपने कार्यबल को न जलाएं। कार्यक्रम को तेजी से आगे बढ़ाने के लिए हर संभव प्रयास करें। 
• सही लोगों को किराए पर लें: एक कंपनी उतनी ही अच्छी होती है, जितनी उसके लोग। AVROBIO में, हम ऐसे उम्मीदवारों को नियुक्त करना चाहते हैं, जो हर कदम पर तेजी से आगे बढ़ने के तरीके की पुनर्कल्पना और पुनर्निवेश करके कार्यक्रमों को आगे बढ़ाना पसंद करते हैं। वे अलग तरह से सोचने के लिए खुले हैं और उनके पास ऐसे अनुभव हैं जिनका वे विभिन्न परिदृश्यों में लाभ उठा सकते हैं। वे अपने सहयोगियों के साथ कंधे से कंधा मिलाकर काम करते हैं और लगातार पूछते हैं, "मैं (या हम एक टीम के रूप में) तेजी से काम करने के लिए और क्या कर सकते हैं?" 
• शुरू से ही व्यावसायिक मानसिकता रखें: लॉन्च से कम से कम चार से छह साल पहले एक व्यावसायिक मानसिकता अपनाने से यह सुनिश्चित करने में मदद मिलती है कि एक कंपनी बाजार में एक ऐसी चिकित्सा प्रदान करती है जो पूरे हितधारक पारिस्थितिकी तंत्र की जरूरतों को पूरा करती है - पूरी नहीं हुई रोगी की जरूरत को पूरा करना, देखभाल के मानक से अलग करना और आर्थिक प्रदर्शन करना बाजार की सफलता के लिए स्वास्थ्य देखभाल प्रणाली के लिए मूल्य आवश्यक है, और इसके लिए बायोटेक कंपनियों से एक व्यावसायिक लेंस के साथ सही प्रश्न पूछने और सही निर्णय लेने की प्रतिबद्धता की आवश्यकता है।
• लॉन्ग-लीड टाइम आइटम्स से आगे बढ़ें: सीएमसी, आपूर्ति-श्रृंखला और वाणिज्यिक क्षमताओं में जल्दी निवेश करने से अनुमोदन से पहले के वर्षों में जीन थेरेपी की डिलीवरी जटिलताओं के लिए तैयारी करने में मदद मिलती है। नैदानिक ​​​​चरणों में स्पष्ट नहीं होने वाली बाधाओं की पहचान करने के लिए कंपनियों को व्यावसायिक स्तर पर एंड-टू-एंड प्रशासन का विस्तृत विश्लेषण करने की आवश्यकता है। कस्टम समाधान, उत्कृष्टता के केंद्रों का निर्माण, रोगी के अनुभव का अनुकूलन और अनुवर्ती सभी पर स्पष्ट रूप से विचार करने की आवश्यकता है। इसके अतिरिक्त, चिकित्सकों, रोगियों, देखभाल करने वालों और भुगतानकर्ताओं / एचटीए को जीन थेरेपी बनाम देखभाल के पारंपरिक मानक के मूल्य प्रस्ताव पर शिक्षित करना उपचार के तौर-तरीकों के "नएपन" के कारण एक बहु-वर्षीय महत्वपूर्ण निवेश है। इन सभी को उत्पाद विकास के समानांतर किए जाने की आवश्यकता है ताकि बाजार में अधिक समय न लगे।
• आगे सोचें और स्मार्ट जोखिम लें: एक स्थायी जीन थेरेपी व्यवसाय बनाने के लिए, हमेशा यह सोचना महत्वपूर्ण है कि आपके विकास पाइपलाइन में आगे क्या आता है। अपनी पाइपलाइन में पर्याप्त संभावित उपचार जारी रखें ताकि जब राजस्व एक से घटने लगे, तो उन राजस्व को बदलने के लिए एक और लॉन्चिंग हो। अगले प्रोग्राम के लिए एक प्रोग्राम के लिए आपके द्वारा विकसित की गई तकनीक का लाभ उठाने के लिए कार्य करें। अपने द्वारा चुनी गई बीमारियों के बारे में विवेकपूर्ण रहें और एक कंपनी के रूप में स्मार्ट, अच्छी तरह से सूचित जोखिम लेने से न डरें।

सफलता के लिए अपने व्यवसाय मॉडल को समझना और उसे क्या प्रेरित करता है, यह महत्वपूर्ण है। जीन थेरेपी के लिए, सफलता का मूल आधार गति है... जिसे AVROBIO में 'स्मार्ट स्पीड' के रूप में भी जाना जाता है। व्यक्तिगत स्तर पर स्मार्ट गति के मूल्य को देखना आसान है - यह आपकी टीम के लिए फायदेमंद है और आपको अपने कार्यों को पूरा करने में मदद करता है। कंपनी के स्तर पर, यह देखना कठिन हो सकता है, यह वह जगह है जहाँ नेतृत्व का संचार और कॉर्पोरेट रणनीति की पुन: पुष्टि खेल में आती है। जिन रोगियों की आप सेवा करना चाहते हैं, उनकी जरूरतों को पूरा करने के लिए आपके पास सबसे पहले एक शॉट है- इसलिए उस त्वरित समयरेखा का समर्थन करने के लिए किए गए प्रत्येक निर्णय, हर दिन के हर मिनट के प्रत्येक सेकंड को करने की आवश्यकता है।

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