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जीन साइलेंसिंग जीन संपादन की आवश्यकता के बिना चूहों में कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करता है

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जीन साइलेंसिंग जीन संपादन की आवश्यकता के बिना चूहों में कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करता है

उच्च कोलेस्ट्रॉल का स्तर दिल के दौरे और स्ट्रोक सहित हृदय रोगों के लिए एक प्रमुख जोखिम कारक है। हालाँकि कोलेस्ट्रॉल कम करने के लिए दवाएँ उपलब्ध हैं, लेकिन वे अक्सर साइड इफेक्ट्स के साथ आती हैं और हर किसी के लिए प्रभावी नहीं हो सकती हैं। हालाँकि, एक हालिया अध्ययन ने जीन संपादन की आवश्यकता के बिना, जीन साइलेंसिंग नामक तकनीक के माध्यम से चूहों में कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करने में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं।

जीन साइलेंसिंग एक ऐसी प्रक्रिया है जिसमें विशिष्ट जीन की अभिव्यक्ति को बंद करना या कम करना शामिल है। कोलेस्ट्रॉल के मामले में, शोधकर्ताओं ने पीसीएसके9 नामक जीन को लक्षित किया, जो शरीर में कोलेस्ट्रॉल के स्तर को विनियमित करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है। आम तौर पर, PCSK9 यकृत कोशिकाओं पर रिसेप्टर्स को बांधता है, जिससे उन्हें रक्तप्रवाह से कम घनत्व वाले लिपोप्रोटीन (एलडीएल) कोलेस्ट्रॉल को हटाने से रोका जाता है। इससे एलडीएल कोलेस्ट्रॉल का संचय होता है, जिसे आमतौर पर "खराब" कोलेस्ट्रॉल के रूप में जाना जाता है।

यूनिवर्सिटी ऑफ टेक्सास साउथवेस्टर्न मेडिकल सेंटर के वैज्ञानिकों द्वारा किए गए अध्ययन में, शोधकर्ताओं ने चूहों में पीसीएसके9 जीन को शांत करने के लिए आरएनए इंटरफेरेंस (आरएनएआई) नामक तकनीक का इस्तेमाल किया। आरएनएआई में छोटे आरएनए अणुओं को शामिल करना शामिल है जो विशेष रूप से पीसीएसके9 मैसेंजर आरएनए (एमआरएनए) को लक्षित करते हैं और बांधते हैं, इसे प्रोटीन में अनुवादित होने से रोकते हैं। पीसीएसके9 प्रोटीन के बिना, यकृत कोशिकाएं रक्तप्रवाह से एलडीएल कोलेस्ट्रॉल को कुशलतापूर्वक हटा सकती हैं।

शोधकर्ताओं ने आरएनएआई अणुओं को एक ही इंजेक्शन के माध्यम से चूहों को दिया और एक सप्ताह के भीतर कोलेस्ट्रॉल के स्तर में उल्लेखनीय कमी देखी गई। प्रभाव कई हफ्तों तक रहा, यह दर्शाता है कि कोलेस्ट्रॉल के स्तर को प्रबंधित करने के लिए जीन साइलेंसिंग एक दीर्घकालिक समाधान हो सकता है। महत्वपूर्ण बात यह है कि इस दृष्टिकोण में माउस की आनुवंशिक सामग्री में कोई स्थायी परिवर्तन शामिल नहीं था, जिससे यह सीआरआईएसपीआर जैसी जीन संपादन तकनीकों का एक सुरक्षित विकल्प बन गया।

अध्ययन से यह भी पता चला कि जीन साइलेंसिंग उन चूहों में भी कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करने में प्रभावी थी जो आनुवंशिक रूप से उच्च कोलेस्ट्रॉल के प्रति संवेदनशील थे। इससे पता चलता है कि इस तकनीक का उपयोग संभावित रूप से पारिवारिक हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया वाले व्यक्तियों के इलाज के लिए किया जा सकता है, जो अत्यधिक उच्च कोलेस्ट्रॉल स्तर की विशेषता वाला आनुवंशिक विकार है।

जीन साइलेंसिंग के फायदों में से एक इसकी विशिष्टता है। एक विशिष्ट जीन को लक्षित करके, शोधकर्ता ऑफ-टारगेट प्रभावों से बच सकते हैं और संभावित दुष्प्रभावों को कम कर सकते हैं। इसके अतिरिक्त, इस तकनीक को कोलेस्ट्रॉल चयापचय या अन्य बीमारियों में शामिल अन्य जीनों को लक्षित करने के लिए आसानी से अनुकूलित किया जा सकता है, जिससे यह भविष्य के चिकित्सीय हस्तक्षेपों के लिए एक बहुमुखी उपकरण बन जाता है।

हालांकि इस अध्ययन के परिणाम आशाजनक हैं, मनुष्यों में जीन साइलेंसिंग की सुरक्षा और प्रभावकारिता निर्धारित करने के लिए और अधिक शोध की आवश्यकता है। इस दृष्टिकोण के दीर्घकालिक प्रभावों और संभावित दुष्प्रभावों का मूल्यांकन करने के लिए नैदानिक ​​​​परीक्षण आवश्यक होंगे। हालाँकि, सफल होने पर, जीन साइलेंसिंग उच्च कोलेस्ट्रॉल और संभावित रूप से अन्य आनुवंशिक विकारों के उपचार में क्रांति ला सकती है।

निष्कर्ष में, आरएनए हस्तक्षेप के माध्यम से जीन साइलेंसिंग ने जीन संपादन की आवश्यकता के बिना चूहों में कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करने में काफी संभावनाएं दिखाई हैं। यह तकनीक विशेष रूप से पीसीएसके9 जीन को लक्षित करती है, जिससे लिवर कोशिकाएं रक्तप्रवाह से एलडीएल कोलेस्ट्रॉल को कुशलतापूर्वक हटाने में सक्षम होती हैं। इस अध्ययन के नतीजे उच्च कोलेस्ट्रॉल स्तर के प्रबंधन और हृदय रोगों की रोकथाम के लिए नए उपचारों के विकास की आशा प्रदान करते हैं।

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