CRISPR ने 2023 का समापन धमाकेदार तरीके से किया।
In नवंबर, जीन एडिटिंग टूल ने यूनाइटेड किंगडम में सिकल सेल एनीमिया और बीटा-थैलेसीमिया के इलाज के लिए अपनी पहली नैदानिक अनुमोदन प्राप्त की। ये दर्दनाक रक्त विकार एक आनुवंशिक टाइपो के कारण होते हैं जो रक्त कोशिकाओं के आकार को विकृत करता है और ऑक्सीजन देने की उनकी क्षमता को सीमित करता है।
कुछ सप्ताह बाद, अमेरिका में खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने सिकल सेल के लिए थेरेपी को हरी झंडी दे दी और अगले साल मार्च तक बीटा-थैलेसीमिया पर शासन करने की तैयारी है। ए यूरोपीय दवाओं एजेंसी नियामक समिति ने जल्द ही थेरेपी के लिए एक समर्थन जारी किया, जिसमें सुझाव दिया गया कि यह संभवतः पूरे यूरोप में उपलब्ध होगा। अनुमोदन भी एक नाटक के लिए प्रेरित किया on शनिवार की रात Live.
सभी धूमधाम का कारण है। CRISPR-Cas9 को पहली बार एक जीवाणु रक्षा तंत्र के रूप में खोजा गया था। मानव कोशिकाओं में पहली बार परीक्षण किए जाने के एक दशक से भी अधिक समय में, प्रौद्योगिकी ने जैव प्रौद्योगिकी का चेहरा बदल दिया है, जिससे हमें जीवन के खाका को संपादित करने के लिए सटीक उपकरण मिले हैं।
मानव जीनोम का मानचित्रण करने के बाद से, वैज्ञानिकों ने आनुवांशिक बीमारियों को ठीक करने के लिए उत्परिवर्तित जीन को स्वस्थ जीन से बदलने की कल्पना की है। इस वर्ष, CRISPR ने उस दृष्टिकोण को साकार किया। कैसगेवी, नव अनुमोदित जीन संपादक, रोगियों के अस्थि मज्जा से पृथक स्टेम कोशिकाओं में आनुवंशिक दुर्घटनाओं को ठीक करता है। जब शरीर में वापस प्रवेश किया जाता है, तो संपादित स्टेम कोशिकाएं स्वस्थ रक्त कोशिकाओं को जन्म देती हैं जो पूरे शरीर में ऑक्सीजन पहुंचाती हैं।
लेकिन इसकी परिष्कार के बावजूद, CRISPR में समस्याएं हैं। यह उपकरण डीएनए के दोनों हिस्सों को काट देता है, जो खतरनाक उत्परिवर्तन का कारण बन सकता है - जैसे कि वे जो कैंसर को ट्रिगर करने वाले जीन को चालू करते हैं। यह अनजाने में जीनोम के असंबद्ध हिस्सों को भी छीन सकता है और दुष्प्रभाव पैदा कर सकता है।
सीआरआईएसपीआर एक निर्विवाद सफलता है और इसके लायक है नोबेल पुरस्कार. लेकिन शायद अधिक रोमांचक तथ्य यह है कि यह केवल पहली पीढ़ी का उपकरण है, जिसमें आने वाले दशकों तक जैव प्रौद्योगिकी को नया आकार देना जारी रखने की क्षमता है।
परिवार का विस्तार
सीआरआईएसपीआर रेसिपी में दो मुख्य सामग्रियां हैं: एक "कैंची" प्रोटीन जो जीनोम को काटता है या काटता है, और एक "ब्लडहाउंड" आरएनए गाइड जो कैंची को लक्ष्य जीन से बांधता है। नुस्खा बदलने से जीन संपादन उपकरणों की दुनिया सामने आती है, जिनमें से प्रत्येक की अपनी विशिष्टता होती है। कुछ एकल आनुवंशिक अक्षरों की अदला-बदली करते हैं, अन्य दोनों को काटने के बजाय एक डीएनए स्ट्रैंड को काटते हैं। नुस्खा के बावजूद, अंतिम लक्ष्य एक ही है: इच्छानुसार किसी भी जीनोम के किसी भी हिस्से को सटीक रूप से संपादित करना।
इस वर्ष, CRISPR ने एक अन्य प्रौद्योगिकी हेवी हिटर के साथ भी हाथ मिलाया है-कृत्रिम बुद्धिमत्ता- जीन संपादन की सीमाओं को आगे बढ़ाने के लिए।
उदाहरण के लिए, वैज्ञानिकों ने मौजूदा जीन संपादन टूल को अनुकूलित करने के लिए एआई का उपयोग किया। मशीन लर्निंग से मदद मिली लक्ष्य से परे प्रभावों की भविष्यवाणी करें सीआरआईएसपीआर उपकरण में जो डीएनए के बजाय आरएनए को लक्षित करता है, उपकरण के चिकित्सीय दायरे को व्यापक बनाता है। और अल्फाफोल्ड पर आधारित एक एल्गोरिदम, जो प्रोटीन संरचना की भविष्यवाणी करता है, में रखा गया छोटे सीआरआईएसपीआर प्रोटीन "स्केलपल्स" पर जो आनुवंशिक स्निप को अधिक सटीक बनाते हैं। छोटे आकार के जीन संपादकों को पैकेज करना और उनके जीनोमिक लक्ष्य तक पहुंचाना भी आसान होता है।
एआई ने सीआरआईएसपीआर वेरिएंट के ज्ञात ब्रह्मांड का भी विस्तार किया। विदेशी स्रोतों से आनुवंशिक सामग्री के विशाल डेटाबेस को देखना - अंटार्कटिक तटों से लेकर कुत्ते की लार तक एकत्र किया गया - एक एल्गोरिदम की खोज बैक्टीरिया में सैकड़ों संभावित सीआरआईएसपीआर वेरिएंट दुर्लभ हैं, लेकिन मानव जीनोम को संपादित करने के लिए स्थिर और प्रभावी हैं।
डेटा माइनिंग में आश्चर्यजनक रूप से CRISPR-जैसे तंत्र भी पाए गए जीवन की एक और शाखा- यूकेरियोट्स। इनमें कवक, शैवाल और जानवर शामिल हैं, लेकिन बैक्टीरिया नहीं, जहां सीआरआईएसपीआर पहली बार खोजा गया था। फैनज़र्स कहे जाने वाले ये सिस्टम सीआरआईएसपीआर के अनुरूप हैं, केवल विभिन्न घटकों के साथ। शुरुआती अध्ययनों में पाया गया है कि फैनज़र्स मानव कोशिकाओं में आनुवंशिक जानकारी को पास के डीएनए या आरएनए को न्यूनतम संपार्श्विक क्षति के साथ सम्मिलित और हटा सकते हैं और विशिष्ट जीनोमिक साइटों को लक्षित करने के लिए आसानी से पुन: प्रोग्राम किया जा सकता है।
दूसरे शब्दों में: जीन संपादन टूल की और भी व्यापक दुनिया खोजी जा रही है।
एक नई नैदानिक लहर
सीआरआईएसपीआर-आधारित थेरेपी के लिए ऐतिहासिक मंजूरी बेस और प्राइम एडिटिंग सहित प्रौद्योगिकी की नई पीढ़ियों के लिए मंच तैयार करती है।
2016 में विकसित, बेस एडिटिंग दोनों को काटने के बजाय एक ही डीएनए स्ट्रैंड को खत्म कर देता है, जिससे अनपेक्षित बिट्स को काटने की संभावना बहुत कम हो जाती है। तब से, वैज्ञानिकों ने "कैंची" प्रोटीन को पुनः इंजीनियर किया अवांछित डीएनए क्षति को और कम करने के लिए और घटकों के आकार को कम करने के लिए ताकि वे सुरक्षित वायरस या नैनोकणों पर आसानी से कोशिकाओं में प्रवेश कर सकें।
इस वर्ष, बेस एडिटिंग ने CAR-T थेरेपी के साथ मिलकर काम किया - एक ऐसा उपचार जो कैंसर से लड़ने के लिए किसी व्यक्ति की प्रतिरक्षा कोशिकाओं को मजबूत करता है। यहां, किसी व्यक्ति की टी कोशिकाओं को हटा दिया जाता है और उनके लक्ष्यों का बेहतर शिकार करने के लिए इंजीनियर किया जाता है। एक महत्वाकांक्षी परीक्षण ल्यूकेमिया में ट्यूमर कोशिकाओं की तलाश करने और उन्हें नष्ट करने में मदद करने के लिए प्रतिरक्षा कोशिकाओं में चार जीनों को संशोधित करने के लिए बेस एडिटिंग का उपयोग किया जा रहा है।
यह थेरेपी सिकल सेल रोग के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित कैसजेवी के समान है, जिसके लिए चिकित्सकों को शरीर के बाहर रक्त-उत्पादक स्टेम कोशिकाओं को निकालने और संपादित करने की आवश्यकता होती है। इसके बाद मरीज को एक उपचार से गुजरना पड़ता है जो अस्थि मज्जा से रोगग्रस्त कोशिकाओं को साफ करता है, जिससे संपादित कोशिकाओं के लिए जगह बन जाती है। ये स्टेम कोशिकाएं अंततः स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाओं को जन्म देती हैं जो पूरे शरीर में ऑक्सीजन को बढ़ाती हैं और लक्षणों से राहत देती हैं। जीवन बदलने वाला होने के बावजूद, इस प्रकार का उपचार लंबा और कठिन होता है। उपचार शुरू होने से पहले मरीजों को अस्पताल में कम से कम एक महीना बिताने की आवश्यकता हो सकती है, जो पहले से ही अत्यधिक उपचार बिल में इजाफा करता है।
एक विकल्प "एक-और-किया" शॉट है।
इस वर्ष, ए छोटे नैदानिक परीक्षण जिन लोगों में आनुवंशिक रूप से खतरनाक रूप से उच्च स्तर का कोलेस्ट्रॉल होने का खतरा होता है, बेस एडिटर्स के एक शॉट से धमनी-अवरोधक वसा में 55 प्रतिशत की कमी आ जाती है - जिसके परिणाम संभावित रूप से जीवन भर बने रहते हैं। द्वारा विकसित वर्व थेरेप्यूटिक्सयह किसी पुरानी बीमारी के लिए मनुष्यों में आधार संपादन का उपयोग करने वाला पहला परीक्षण है।
कैंसर उपचारों के विपरीत, जो किसी विशिष्ट व्यक्ति के जीव विज्ञान के अनुरूप होते हैं, उपचार ऑफ-द-शेल्फ है - संभावित रूप से प्रौद्योगिकी को कम लागत पर जनता तक पहुंचाता है। वैज्ञानिक अन्वेषण कर रहे हैं के लिए समान उपचार सिस्टिक फाइब्रोसिसजो फेफड़ों और पाचन तंत्र को नुकसान पहुंचाता है।
इस बीच, प्राइम एडिटिंग भी क्लिनिकल परीक्षण की तैयारी में है। 2019 में लॉन्च किया गया, प्रौद्योगिकी ने अपनी अद्भुत सटीकता के लिए जीन संपादन को तहस-नहस कर दिया। तब से, वैज्ञानिकों ने इसकी दक्षता को और बढ़ाने के लिए सिस्टम को अनुकूलित किया है। अनुकूलन लाभ दे रहा है: प्रधान चिकित्साविधि के आविष्कारक से बनी एक बायोटेक कंपनी, क्रोनिक ग्रैनुलोमेटस बीमारी के लिए एक प्रमुख संपादन नैदानिक परीक्षण शुरू कर रही है, जो एक विरासत में मिला विकार है जो संक्रमण से बचने के लिए शरीर की क्षमता को कम करता है।
जीन से एपिजेनोम तक
जीन संपादक के रूप में जाने जाने वाले सीआरआईएसपीआर ने हाल ही में अपना दायरा बढ़ाया है एपीजीनोम-तंत्रों का एक परिवार जो जीन को चालू या बंद करने पर नियंत्रण करता है। सफलता के संकेत पहले से ही मिल रहे हैं। गैर-मानव प्राइमेट्स में एक अध्ययन में, एक जीन को बंद करना एपिजेनेटिक संपादन का उपयोग करने से खतरनाक कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करने में मदद मिली, जिसका प्रभाव लगभग एक वर्ष तक रहा।
एपिजेनोम संपादन के अपने लाभ हैं। यह संभवतः क्लासिक सीआरआईएसपीआर से कहीं अधिक सुरक्षित है क्योंकि यह सीधे जीनोम को नहीं बदलता है। यह हेपेटाइटिस बी या एचआईवी जैसे पुराने संक्रमणों को भी ख़त्म कर सकता है, जो उल्लेखनीय लक्षणों के बिना भी शरीर के अंदर छिपे रहते हैं।
निस्संदेह, सीआरआईएसपीआर ने बेतहाशा प्रगति की है। कई चिकित्सीय परीक्षणों पर काम चल रहा है और यह एक और मील का पत्थर वर्ष के लिए तैयार है। प्राइम एडिटिंग के आविष्कारक डॉ. डेविड लियू के रूप में 2019 में कहा: "यह अंत के बजाय शुरुआत है।"
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- स्रोत: https://singularityhub.com/2023/12/26/crispr-gene-editing-had-a-breakthrough-year-and-its-only-getting-started/
