Logo Zéphyrnet

BrainStorm Cell Therapeutics Je vous salue Marie avec la FDA sur Nurown pour la SLA – La niche

Date :

BrainStorm Cell Therapeutics développe Nurown, une thérapie expérimentale destinée au traitement de la SLA.

J'ai récemment publié un article sur BrainStorm et ses perspectives pour apporter un réel espoir sur cellules souches pour la SLA.

Je le vois comme un projet à long terme. La communauté SLA a besoin d’un réel espoir, mais l’un des défis consiste à déterminer la qualité des données cliniques pour permettre l’approbation de la FDA.

Thérapeutique cellulaire BrainStorm, NurOwn
Cellules MSF-NTF également connues sous le nom de NurOwn colorées pour montrer la production de GDNF. Image BrainStorm.

BrainStorm Cell Therapeutics repousse la décision de la FDA

De nombreux facteurs ont un impact sur les efforts de l'entreprise pour obtenir l'approbation de Nurown, notamment la collaboration avec la FDA. Cette semaine, une réunion du comité consultatif de l'agence aura lieu le Nurun. 

La réunion de la FDA du 27 septembre est le résultat de l'adoption par BrainStorm Cell Therapeutics d'une tactique inhabituelle. Pour tenter de contourner ce qui semble être un manque général d'enthousiasme au sein de la FDA, la société a mis en place une solution appelée « déposer un dossier de protestation. »

Je n'en avais jamais entendu parler auparavant, alors j'ai cherché. Sur le Dossier de la FDA sur la page d'informations sur la protestation vous pouvez obtenir tous les détails sur ce mécanisme. En un mot, la FDA a refusé d’intenter une action contre Nurown. BrainStorm n'est pas d'accord avec ce refus et tente donc de protester.

Compte tenu de tout ce que nous savons sur le point de vue de la FDA sur Nurown et des données le concernant, cette protestation ressemble à un Je vous salue Marie. Les documents de la FDA publiés hier pour ce prochain Réunion consultative sur la SLA sont cohérents avec cela. Par exemple, il y a ce verbiage dévastateur de l'agence (c'est moi qui souligne) :

"La FDA a procédé à un examen du dossier et a déterminé qu'un examen de fond ne pouvait pas être effectué, car la soumission de la BLA était scientifiquement incomplet et manifestement déficient. Clinique et fabrication critiques carences ont été identifiés."

J'ai posé des questions sur ce dossier sous mécanisme de protestation et cela semble quelque peu obscur. Je me demande à quelle fréquence cette approche réussit auprès de la FDA ?

Données Nurun

Comment Nurown, également connu sous le nom de Debamestrocel, en est-il arrivé là ?

Leurs données n’étaient pas très solides ni cohérentes. Ils se sont tournés vers une analyse post-hoc. Je suis généralement sceptique quant aux analyses ad hoc lorsque les critères d'évaluation principaux et secondaires ont échoué. De telles analyses peuvent parfois révéler des éléments réels, mais elles se concentrent souvent sur des résultats qui finissent par ne jamais être reproductibles. Cela arrive souvent dans le domaine de la thérapie cellulaire et des cellules souches.

Sur la base des données négatives des essais et du langage de la FDA, je suis globalement assez pessimiste quant à l'avenir de Nurown pour la SLA. Si cela retardait de manière constante et significative la progression de la maladie dans des sous-groupes spécifiques de patients SLA, même si ce n’était pas le cas dans tous, cela pourrait alors être une victoire louable pour les patients et le domaine.

Il est tout simplement très incertain s’il s’agit d’une possibilité concrète d’aller de l’avant ou plutôt d’un incident dans une analyse post-hoc. Les investisseurs sont inquiets car l’action de BrainStorm Cell Therapeutics a chuté d’environ 90 % au cours des douze derniers mois.

Normes FDA et patients

Pourtant, Nurown pourrait finir par être approuvé malgré tout cela. Sur ce front, on s’inquiète également du fait que la FDA abaisse les normes en matière de médicaments.

Matt Perrone de l'AP a un nouvel article sur ces récents Nurun également les évolutions. De la pièce :

"Si les normes tombent trop bas, cela envoie le message à l'industrie que vous n'avez pas à prouver que votre médicament fonctionne", a déclaré Holly Fernandez Lynch, bioéthicienne à l'Université de Pennsylvanie. « On comprend pourquoi certains patients acceptent cela. Mais si cela devient la norme réglementaire, cela peut faire reculer un domaine à long terme.

Les réunions consultatives de la FDA ont parfois donné lieu à des surprises, il sera donc intéressant de voir comment se déroulera celle de Nurown cette semaine. La société compte des milliers de patients qui la soutiennent dans cet effort. Les défenseurs des patients peuvent avoir une puissante influence sur la FDA.

spot_img

Dernières informations

spot_img

Discutez avec nous

Salut! Comment puis-je t'aider?