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Tag: Dystrophie

Avance Clinical présente son excellence clinique lors de la Conférence mondiale sur les médicaments orphelins à Boston, du 23 au 25 avril

Caroline du Nord, États-Unis et Adélaïde, Australie, 19 avril 2024 - (ACN Newswire) - Avance Clinical, la CRO primée leader sur le marché nord-américain et australien des biotechnologies,...

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Le montage de base arrive en clinique aux États-Unis

Au cours des deux dernières années, l'édition de base, une émanation récente de la technologie annoncée CRISPR/Cas 9, a fait son tour dans le...

Fleur de THCA : puissance, effets et méthodes de consommation

La consommation de cannabis a augmenté ces dernières années en raison de ses bienfaits pour la santé et de sa légalisation dans de nombreux États. Parallèlement à sa montée en popularité, il y a...

De l'espoir pour les patients souffrant de troubles musculaires potentiellement mortels après des années d'échecs dans les essais cliniques

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie rare qui est généralement traitée à l'aide de stéroïdes, pour gérer les symptômes, comme le font encore les scientifiques...

Commercialisation de thérapies de médecine régénérative – Nature Reviews Bioengineering

Oberweis, CV, Marchal, JA, López-Ruiz, E. & Gálvez-Martín, P. Un aperçu mondial des cadres réglementaires pour les produits à base de tissus. Ingénierie des tissus. B26,...

AstraZeneca parie que le cheval de bataille de la thérapie génique sera toujours à la hauteur

Seng Cheng travaille dans le domaine de la thérapie génique depuis presque aussi longtemps que la thérapie génique est un domaine. En tant que jeune scientifique à...

Pourquoi l'inclusion des patients dans l'engagement de la FDA bénéficiera à votre essai

23 août 2023 Les patients constituent l’épine dorsale des essais cliniques et jouent un rôle essentiel dans le processus de développement de médicaments. Cependant, les patients...

Politique nationale édentée sur les maladies rares - Partie II

Dans la première partie de l’article, les auteurs ont analysé la Politique nationale sur les maladies rares, 2021 (Politique) et sa mise en œuvre. Dans la deuxième partie,...

Qui décide qui reçoit des traitements médicaux expérimentaux ?

Max n'était qu'un bambin lorsque ses parents ont remarqué qu'il y avait « quelque chose de différent » dans sa façon de bouger. Il était plus lent que les autres...

Édition du génome dans le traitement des maladies oculaires – Médecine Expérimentale & Moléculaire

Porteus, MH Une nouvelle classe de médicaments grâce à l'édition de l'ADN. N. Engl. J. Med. 380, 947–959 (2019).Article CAS PubMed Google Scholar Anzalone,...

Le sildénafil augmente la transduction de l'AAV9 après une administration systémique et améliore l'effet thérapeutique de l'AAV9-dystrophine chez les souris mdx - Thérapie génique

Mingozzi F, High KA. Transfert de gène thérapeutique in vivo pour les maladies génétiques à l'aide d'AAV : progrès et défis. Nat Rev Genet. 2011;12:341–55.Article CAS PubMed ...

L'utilisation hors AMM de la thérapie génique rend la vue à un garçon atteint d'une maladie rare - Bio.News

Un garçon atteint d'une maladie génétique rare a retrouvé la vue grâce à l'utilisation créative "hors AMM" d'une thérapie génique - une approche innovante qui...

Microgravité : l'avenir de la R&D ?  

L'espace : l'ultime frontière… pour la fabrication en conditions de microgravité. Les produits fabriqués dans l'espace pourraient devenir cruciaux pour la R&D...

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