Η εταιρεία, η οποία χρησιμοποιεί την τεχνολογία CRISPR για τη διάγνωση ασθενειών, θα θεραπεύει επίσης ασθένειες
Μέχρι τώρα οι περισσότεροι από εμάς έχουμε τουλάχιστον ακούσει για το CRISPR, αλλά ίσως δεν ξέρουμε τι ακριβώς είναι. Το CRISPR, ουσιαστικά, είναι ένα εργαλείο που διευκολύνει την επεξεργασία του γονιδιωματικού DNA. Έτσι, ας πούμε ότι κάποιος γεννιέται με ένα γενετικό ελάττωμα, το CRISPR μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να πάει και να διορθώσει αυτό το ελάττωμα στα κύτταρά του.
Μαμμούθ Βιοεπιστήμες, η οποία ιδρύθηκε από την Jennifer Doudna, μια από τις ανακαλύψεις της τεχνολογίας CRISPR, είναι μια εταιρεία που σκέφτηκε να τη χρησιμοποιήσει για έναν νέο σκοπό: τη διάγνωση, με απώτερο στόχο να μπορούν να χρησιμοποιούν ακόμη και τακτικά άτομα την τεχνολογία στο σπίτι, χωρίς να χρειάζεται να επισκεφτείτε γιατρό.
«Αυτή τη στιγμή, ο συνηθισμένος τρόπος περιγραφής του CRISPR είναι ένα ψαλίδι, και αυτό δεν είναι λάθος, απλώς νομίζω ότι είναι ελλιπές. Στη Mammoth, ο τρόπος που βλέπουμε το CRISPR είναι ως μηχανή αναζήτησης, επομένως είναι πραγματικά ένας τρόπος αλληλεπίδρασης με τη βιολογία και να φτάσουμε τα πράγματα εκεί που θέλετε. Όταν αρχίζεις να το σκέφτεσαι με αυτόν τον τρόπο, πράγματα όπως τα διαγνωστικά έχουν πιο νόημα», μου είπε σε μια συνέντευξη ο Trevor Martin, συνιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Mammoth Biosciences.
«Χρησιμοποιούμε την πρωτεΐνη CRISPR για να βρούμε DNA ή RNA και, στη συνέχεια, μπορείτε να χρησιμοποιήσετε αυτήν τη θέση για να ενισχύσετε κάποιο είδος σήματος υπό όρους. Ή όταν κάνετε επεξεργασία, του δίνετε έναν οδηγό για να του πείτε τι είδους γονίδιο θέλετε να βρει για να επεξεργαστεί, ψάχνει και βρίσκει αυτό το γονίδιο και μετά το κόβει. Έτσι, χρησιμοποιούμε την πρωτεΐνη CRISPR ως μηχανή αναζήτησης, πηγαίνει και βρίσκει το γονίδιο που θέλετε να ρυθμίσει προς τα πάνω ή να μειώσει, χρησιμοποιώντας το CRISPR ως φάρο υποδοχής».
Την Πέμπτη, η εταιρεία αποκάλυψε ότι συγκέντρωσε 45 εκατομμύρια δολάρια σε έναν γύρο Series B με επικεφαλής την Decheng Capital και έχει συμμετοχή από Mayfield, NFX, Verily, Brook Byers, Plum Alley, Pacific 8, aMoon και άλλους, αυξάνοντας τη συνολική χρηματοδότησή της σε περίπου 70 εκατομμύρια δολάρια.
Η εταιρεία σχεδιάζει να χρησιμοποιήσει τη χρηματοδότηση για να αναπτύξει τα διαγνωστικά και τα προϊόντα της CRISPR, καθώς επεκτείνει την πλατφόρμα της ώστε να περιλαμβάνει τόσο τη γονιδιακή επεξεργασία όσο και τη θεραπεία, πέρα από τα διαγνωστικά.
«Από την αρχή της εταιρείας, εστιάσαμε στην ανάπτυξη και τον χαρακτηρισμό νέων πρωτεϊνών με νέες λειτουργίες. Έτσι εφεύραμε τον τομέα των διαγνωστικών που βασίζονται στο CRISPR. Αυτή ήταν πάντα μια βασική ικανότητα και κάτι στο οποίο η εταιρεία είναι επίσης παγκόσμιας κλάσης», είπε ο Martin.
«Καθώς συνεχίσαμε να αναπτύσσουμε αυτά τα νέα ένζυμα για αυτές τις πραγματικά σπουδαίες ιδιότητες, φυσικά τα έχουμε χρησιμοποιήσει στη διάγνωση, αλλά νομίζω ότι η χρησιμότητα τους στη θεραπευτική είναι τόσο υψηλή που αισθανόμαστε υποχρεωμένοι να αξιοποιήσουμε αυτές τις νέες πρωτεΐνες στο διαφορετικούς τομείς στους οποίους είναι χρήσιμοι, σε θεραπευτικούς και διαγνωστικούς τομείς».
Οι προσπάθειες του Mammoth στη θεραπευτική θα βοηθηθούν από την ανακάλυψη του ενζύμου Cas14, το οποίο είναι πολύ μικρότερο και επομένως εύκολα στοχευμένο, από το πιο συχνά χρησιμοποιούμενο Cas9, το οποίο δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί για διαγνωστικά που βασίζονται στο CRISPR.
«Αυτό είναι ένα καταπληκτικό σύνολο ενζύμων για διαγνωστικά, γιατί επιτρέπει τη στόχευση πραγματικά οπουδήποτε στο γονιδίωμα. Συνήθως υπάρχει κάποιο είδος αστερίσκου, και πολλές πρωτεΐνες μπορούν να πάνε μόνο εδώ ή εκεί, αλλά αυτές μπορούν πραγματικά να πάνε παντού. Αυτό είναι εξαιρετικά σημαντικό για εφαρμογές ιατρικής ακριβείας όπου θέλετε έναν γονότυπο ή κάτι τέτοιο, επειδή δεν μπορείτε να βασιστείτε απλώς στην ελπίδα ότι μπορείτε να στοχεύσετε κοντά στο σημείο που βρίσκεται ένα συγκεκριμένο γονιδίωμα», εξήγησε ο Martin.
Οι πρωτεΐνες Cas14 είναι το ένα τρίτο του μεγέθους των πρωτεϊνών Cas9, γεγονός που επιτρέπει στην εταιρεία να κάνει in-vivo επεξεργασία, όπου τα κύτταρα επεξεργάζονται χωρίς ποτέ να αφαιρούνται, σε αντίθεση με την επεξεργασία ex-vivo, όπου τα κύτταρα αφαιρούνται από το σώμα, επεξεργασία Αυτό είναι ιδιαίτερα χρήσιμο σε ασθενείς που πάσχουν από ασθένειες όπου η αφαίρεση των κυττάρων τους και η επαναφορά τους δεν είναι δυνατή.
«Όταν έχετε μια πρωτεΐνη CRISPR νανομεγέθους, όπως αυτά τα ένζυμα Cas14, αυτό αλλάζει απλώς το παιχνίδι για παράδοση. Ανοίγει τόσες πολλές πόρτες γύρω από αυτό που μπορείτε να κάνετε, όπου όπως και πριν αγωνιζόμασταν να χωρέσουμε σε διαφορετικούς μηχανισμούς χορήγησης», είπε ο Martin, σημειώνοντας ότι μπορούν επίσης να έχουν διαφορετικά προφίλ ανοσίας από άλλες πρωτεΐνες, καθώς «προέρχονται από διαφορετικό μέρος του δέντρο της ζωής."
«Το Mammoth έχει αυτήν την εξαιρετικά ευρεία εργαλειοθήκη πρωτεϊνών, με κάθε λογής διαφορετικές λειτουργίες, και για οποιοδήποτε πρόβλημα εξετάζουμε, μπορούμε να πάμε σε αυτήν την εργαλειοθήκη, να βγάλουμε το σωστό εργαλείο και μετά να το χρησιμοποιήσουμε. Δεν είμαστε αποκλεισμένοι να χρησιμοποιήσουμε το Cas9 ή οποιαδήποτε συγκεκριμένη μεμονωμένη πρωτεΐνη στην οποία έχουμε πρόσβαση».
Εκτός από την επέκταση σε αυτές τις νέες περιοχές, η Mammoth θα χρησιμοποιήσει επίσης τη χρηματοδότηση για να διερευνήσει συνεργασίες με εταιρείες βιοτεχνολογίας και φαρμακευτικών προϊόντων.
Για παράδειγμα, ο Mammoth εισήλθε πρόσφατα σε α συνεργασία με την Horizon Discovery, μια εταιρεία στο χώρο βιοπαραγωγής.
«Φέρνουμε την τεχνογνωσία της CRISPR και συνεργαζόμαστε με τα νέα μας ένζυμα για χρήση στη βιοπαραγωγή, και φέρνουν απίστευτα βαθιά τεχνογνωσία σε αυτόν τον τομέα, όσον αφορά την απόκτηση πελατών, όσον αφορά τα πραγματικά προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι πελάτες. Έτσι, είναι εξαιρετικά συμπληρωματικό και ισχυρό, και νομίζω ότι αυτό είναι ένα εξαιρετικό παράδειγμα για το πώς επιταχύνει το χρόνο για την αγορά», είπε ο Martin.
«Προφανώς, δεν μπορούμε να είμαστε ειδικοί σε όλα, οπότε ένα πράγμα στο οποίο εστιάζουμε πολύ αυτή τη στιγμή είναι η δημιουργία πολύ βαθιών συνεργασιών και συνεργασιών με εταιρείες, ειδικά στον θεραπευτικό χώρο, που έχουν την τεχνογνωσία που δεν έχουμε. : διεξαγωγή κλινικών δοκιμών, περιοχών ασθενειών, ειδικών ενδείξεων και στενής συνεργασίας μαζί τους για να ωθηθούν αυτές οι πρωτεΐνες στη θεραπεία ασθενών όσο το δυνατόν γρηγορότερα.»
Φυσικά, τα διαγνωστικά εξακολουθούν να είναι ένα μεγάλο μέρος αυτού που κάνει η Mammoth και η εταιρεία ελπίζει να προχωρήσει σε κλινικές δοκιμές για τις κατ' οίκον διαγνωστικές της δοκιμές, οι οποίες μπορεί να έρθουν με τη μορφή ενός τεστ εγκυμοσύνης, για παράδειγμα, στα επόμενα λίγα χρόνια.
Εκτός από τη νέα χρηματοδότηση, ο Mammoth ανακοίνωσε επίσης ότι ο Jeff Huber έχει ενταχθεί στο διοικητικό συμβούλιο της εταιρείας ως ανεξάρτητος διευθυντής, ενώ ο Lloyd Minor, ο κοσμήτορας της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Stanford, έχει ενταχθεί στο συμβουλευτικό συμβούλιο της Mammoth.
«Ο Τζεφ ήταν ένας απίστευτος μέντορας γενικά κατά τη διάρκεια του ταξιδιού της εταιρείας και είμαστε πραγματικά ενθουσιασμένοι που τον φέρνουμε σε αυτόν τον πιο επίσημο ρόλο. Είχε ένα ενδιαφέρον ταξίδι, από την άποψη της μετάβασης από τη βιομηχανία λογισμικού στη βιοτεχνολογία, και φέρνει μια πληθώρα εμπειρίας από την υπηρέτηση σε συμβούλια όπως της Illumina, αλλά στη συνέχεια έχει επίσης αυτή την εμπειρία startup, ήταν ο συνιδρυτής του Grail. Έτσι, είναι εξαιρετικά μοναδικός από την άποψη ότι είχε θέα 10,000 ποδιών, αλλά μετά είχε αυτή την άποψη χειριστή. Έχει επίσης περάσει από κλάδους και νομίζω ότι αυτό είναι σημαντικό για εμάς, επειδή προσπαθούμε πάντα να φέρνουμε νέες προοπτικές, έτσι, καθώς δοκιμάζουμε νέα πράγματα, μπορούμε να έχουμε όσο το δυνατόν πιο διαφορετική βάση γνώμης», είπε ο Μάρτιν. μου.
«Ο Lloyd είναι απλώς ο απόλυτος ειδικός στον τομέα. Είναι πολύ βαθιά στην κατανόηση της ιατρικής ακριβείας και, όταν το καταλάβετε, ο ρόλος του στο Στάνφορντ του δίνει μια απίστευτη προοπτική για τα πραγματικά προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς στα νοσοκομεία, σε διαγνωστικά και θεραπευτικά.
(Πηγή εικόνας: mammoth.bio)
