Λογότυπο Zephyrnet

Ακριβής επαλήθευση του γενετικού περιεχομένου σε ιούς γονιδιακής θεραπείας

Ημερομηνία:

08 Νοεμβρίου 2023 (Ειδήσεις Nanowerk) Ο ειδικός στη νανοτεχνολογία του SMU MinJun Kim και η ομάδα του έλαβαν επιχορήγηση 1.8 εκατομμυρίων δολαρίων, R01 από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH) για έρευνα που σχετίζεται με τη γονιδιακή θεραπεία - μια τεχνική που τροποποιεί τα γονίδια ενός ατόμου για τη θεραπεία ή τη θεραπεία ασθενειών. ο τετραετής επιχορήγηση θα επιτρέψει στον Kim, τον πρόεδρο Robert C. Womack στο Lyle School of Engineering στο SMU (Southern Methodist University) και τον κύριο ερευνητή του BAST Lab, να αναπτύξει έναν απλούστερο, πιο αποτελεσματικό τρόπο για να προσδιορίσει με ακρίβεια εάν οι ιοί που προορίζονται για γονιδιακή θεραπεία περιέχουν πλήρες γενετικό φορτίο. Δρ Μιντζουν Κιμ Ο ειδικός στα νανορομποτικά SMU MinJun Kim απένειμε τη σπάνια επιχορήγηση R01 του NIH για να αναπτύξει έναν απλούστερο, πιο αποτελεσματικό τρόπο για να διαπιστώσει εάν οι ασθενείς γονιδιακής θεραπείας λαμβάνουν την κατάλληλη δόση θεραπείας για την καταπολέμηση της νόσου. (Εικόνα: SMU) Τα νανοσωματίδια είναι πολύ μικρά για να είναι ορατά με γυμνό μάτι – με μέγεθος από 1 έως 100 νανόμετρα (ένα δισεκατομμυριοστό του μέτρου). Τα νανοϋλικά μπορούν να υπάρχουν φυσικά και μπορούν επίσης να κατασκευαστούν για να εκτελούν συγκεκριμένες λειτουργίες, όπως η παροχή φαρμάκων σε διάφορες μορφές καρκίνου. Οι ιοί είναι μαλακά νανοσωματίδια. Το πρωτεϊνικό περίβλημα που περιβάλλει το νουκλεϊκό οξύ ενός ιού ονομάζεται καψίδιο. Προστατεύει το γενετικό υλικό που μεταφέρει ο ιός. Η μη δυνατότητα προσδιορισμού της ακεραιότητας του καψιδίου και της ποσότητας γενετικού υλικού που μπορεί να προστατεύει μπορεί να οδηγήσει σε υπερδοσολογία ή υποδοσολογία. Αυτή η απειλή είναι ένα βασικό εμπόδιο στη χρήση αβλαβών ιών ως τρόπο παροχής στο ανθρώπινο σώμα ενός υγιούς αντιγράφου ενός γονιδίου για να αντικαταστήσει ή να τροποποιήσει ένα γονίδιο που προκαλεί ασθένεια – μια διαδικασία γνωστή ως ιική γονιδιακή θεραπεία. Τα υπάρχοντα τεστ όπως το ELISA και το qPCR δεν μπορούν να πουν με ακρίβεια εάν οι ιοί μεταφέρουν τη σωστή ποσότητα (ή οποιοδήποτε) του γενετικού φορτίου που προορίζονται να παραδώσουν, θέτοντας πιθανώς τους ασθενείς σε κίνδυνο. «Αναμένουμε ότι οι βάσεις που τέθηκαν από αυτό το έργο θα μεταμορφώσουν αναμφισβήτητα τον τρόπο με τον οποίο τα είδη νανοκλίμακας, όπως οι ιοί και τα νανοσωματίδια που μοιάζουν με ιούς, αναλύονται ως προς το περιεχόμενο φορτίου», είπε ο Κιμ. Ο Γιώργος Αλεξανδράκης στο Πανεπιστήμιο του Τέξας στο Άρλινγκτον, ο Στίβεν Γκρέι στο Ιατρικό Κέντρο Southwestern του Πανεπιστημίου του Τέξας και η Πρασάντα Ντούτα στο Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον συνεργάζονται με τον επικεφαλής ερευνητή Κιμ στην έρευνα.

Αντιμετώπιση κρίσιμων προβλημάτων στη γονιδιακή θεραπεία του ιού

Η ομάδα θα δοκιμάσει με ποιον τρόπο μια συσκευή που δημιούργησε μετρά το γενετικό περιεχόμενο για τον αδενο-συσχετιζόμενο ιό (AAV), έναν ιό ενθυλακωμένο με μονόκλωνο ή δίκλωνο DNA που δεν έχει βρεθεί ότι προκαλεί ασθένειες στους ανθρώπους. Οι φαρμακευτικές εταιρείες θεωρούν το AAV ως ένα μεγάλο δυνητικό αγγείο για γονιδιακή θεραπεία. Για παράδειγμα, η Luxturna, η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA γονιδιακή θεραπεία (2017), είναι ένα AAV που φέρει γενετικό υλικό για τη θεραπεία της κληρονομικής τύφλωσης. Η συσκευή και τα αναλυτικά εργαλεία που αναπτύσσονται – την οποία ο Κιμ ονόμασε «τεχνολογία επόμενης γενιάς για τον χαρακτηρισμό του ιού όλα σε ένα» – είναι γνωστά ως διτροπικός οπτικοηλεκτρικός πλασμονικός αισθητήρας νανοπόρου. Ο αισθητήρας θα καθορίσει το μέγεθος, την αποτελεσματική φόρτιση και τη δυνατότητα παραμόρφωσης μεμονωμένων AAV. Η παραμόρφωση που προκαλείται από την τάση έχει σημασία, επειδή το σχήμα των καψιδίων του ιού αλλάζει ανάλογα με το πόσο περιεχόμενο φορτίου υπάρχει μέσα τους. Ο Κιμ και η ομάδα του θα εφαρμόσουν συστήματα μηχανικής μάθησης, συστήματα υπολογιστών που εξάγουν συμπεράσματα και «μαθαίνουν» από μοτίβα δεδομένων, στην τεράστια ποσότητα οπτικοηλεκτρικών σημάτων που λαμβάνει ο αισθητήρας νανοπόρου, δίνοντας καλύτερες ταξινομήσεις για το εάν οι ιοί που μεταφέρουν φάρμακα. γενετικό υλικό που προορίζεται για την καταπολέμηση των ασθενειών. «Οι τρέχουσες αναλυτικές μέθοδοι απαιτούν τη χρήση μεγάλων ποσοτήτων προετοιμασίας του ιού για ποιοτικό έλεγχο, κάτι που είναι δαπανηρό και σπάταλο», είπε ο Κιμ. «Ο προτεινόμενος αισθητήρας μας απαιτεί μόνο μικρές ποσότητες ιών. Αυτό το έργο θα επιτρέψει στην ομάδα μου να διεξάγει έρευνα αιχμής, αποκτώντας γνώσεις στη νανοτεχνολογία αιχμής, συμπεριλαμβανομένης της εμβιομηχανικής και της μηχανοβιολογίας, της νανοφωτονικής, της νανοκατασκευής, της μηχανικής μάθησης, της φυσικής ιολογίας και των συστημάτων μεταφοράς γονιδίων.»
spot_img

Τελευταία Νοημοσύνη

spot_img