Die Einbindung von KI in die Arzneimittelforschung wird in der Pharmaindustrie immer mehr zur gängigen Praxis. Die jüngsten Unternehmungen des britischen Biotech-Unternehmens BenevolentAI, das an der Euronext Amsterdam (BAI) notiert ist, bestätigen diesen Trend zusätzlich. Das Unternehmen nutzt fortschrittliche KI-Technologien, um die biopharmazeutische Forschung zu rationalisieren, eine Tatsache, die durch das gut veranschaulicht wird Entwicklung seines präklinischen Kandidaten BEN-34712, bestimmt für die potenzielle Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS).

BEN-34712, ein innovativer oraler Medikamentenkandidat, der eine starke, selektive Wirkung aufweist und als RARɑβ (Retinsäure-Rezeptor-Alpha-Beta)-Agonist in das Gehirn eindringen kann, wird nun in die Erprobung neuer Arzneimittel (IND) aufgenommen.

ALS, eine schwere neurologische Erkrankung, führt zum fortschreitenden Verlust kortikaler und spinaler Motoneuronen, was zu Muskelatrophie führt. Da die Überlebenszeit in der Regel auf zwei bis drei Jahre nach der Diagnose begrenzt ist, hat die Krankheit eine düstere Prognose. Obwohl einige Medikamente die FDA-Zulassung erhalten haben, sind ihre Vorteile nach wie vor relativ bescheiden, was den Bedarf an alternativen Therapien verdeutlicht. Diesem ungedeckten Bedarf möchte BenevolentAI mit dem Einsatz von KI in der Arzneimittelforschung begegnen. 

Untersuchungen weisen auf einen Zusammenhang zwischen einer gestörten Retinsäure-Signalübertragung und verschiedenen ALS-assoziierten Pathologien wie Neuroinflammation, oxidativem Stress und mitochondrialer Dysfunktion hin. Mit Hilfe von KI-gesteuerten Methoden zur Arzneimittelentdeckung untersuchte BenevolentAI diesen Zusammenhang und entwickelte anschließend BEN-34712. Der Arzneimittelkandidat zeigte in den präklinischen Studien des Unternehmens erhebliche neuroprotektive Eigenschaften, wobei von Patienten abgeleitete, krankheitsrelevante In-vitro-Motorneuron/iAstrozyten-Kokulturmodelle verwendet wurden. Es zeigte eine signifikante Wirksamkeit sowohl bei sporadischen als auch bei familiären ALS-Subtypen. Darüber hinaus zeigte BEN-34712 nach 1-tägiger wiederholter Gabe im SOD93G50A-Mausmodell von ALS eine gezielte Wirkung auf das Zentralnervensystem (ZNS) und schützende Wirkung.

Diese Initiative, eine Zusammenarbeit zwischen BenevolentAI und dem Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN) an der University of Sheffield, verdeutlicht die Fähigkeit der KI, die Ergebnisse im Bereich neurodegenerativer Erkrankungen zu verbessern.

Anne Phelan, Chief Scientific Officer bei BenevolentAI, betonte die Dringlichkeit innovativer ALS-Behandlungen und äußerte Hoffnung für die weitere Entwicklung von BEN-34712. Richard Mead, Dozent für translationale Neurowissenschaften am SITraN, erkannte auch BEN-34712 als eine bemerkenswerte Entwicklung in der ALS-Behandlung an.