توسون ، أريزونا ، 26 فبراير 2021 - أعلن معهد المسار الحرج (C-Path) اليوم عن إطلاق مجموعة المسار الحرج للعلاجات لاتحاد Ataxias (CPTA) ، وهي شراكة بين القطاعين العام والخاص تركز على تحسين التجارب السريرية للترنح الموروث. CPTA هو جهد تعاوني بين C-Path و Ataxia Global Initiative و National Ataxia Foundation و Ataxia UK والشركاء الرئيسيين في الصناعة ومجتمعات البحث الأكاديمي ، بما في ذلك Biohaven Pharmaceuticals و Ionis Pharmaceuticals و Roche Pharmaceuticals و Servier Group و Triplet Therapeutics و uniQure و و Vico Therapeutics.

قالت جين لاركينديل ، المدير التنفيذي: "تتمثل مهمة CPTA في الجمع بين الخبراء من مختلف مجالات أبحاث الترنح ، والدعوة ، وتطوير المنتجات الطبية لإنشاء أدوات واستراتيجيات تنظيمية من شأنها أن تحفز تطوير علاجات لمرض الترنح". من برنامج تسريع البيانات والتحليلات (RDCA-DAP) لعلاج الأمراض النادرة. "من خلال القيام بذلك ، نهدف إلى زيادة كفاءة وفعالية تطوير المنتجات الطبية لهذه الاضطرابات وتقديم علاجات مبتكرة للمرضى المحتاجين."

الرنح الوراثي هو مجموعة متنوعة من الاضطرابات الوراثية التي تتميز بالرنح (ضعف تنسيق الحركات الإرادية) ، والتي يمكن أن تظهر في ضعف المشية وتنسيق الحركة والكلام. عادة ما يرتبط مثل هذا العرض السريري بضمور جزء من الدماغ يسمى المخيخ. كل رنح فردي له سبب وراثي فريد وطيف من العرض السريري ، يؤثر على العديد من أنظمة الجسم المختلفة.

كلاوس روميرو ، MD ، MS ، FCP ، C-Path's CSO يشير إلى أن "خط أنابيب المنتجات الطبية الجديدة للترنح آخذ في التوسع ، ولكن لا تزال هناك فجوات كبيرة في فهم هذه الاضطرابات المتنوعة." مع اقتراب العلاجات من العيادة ، هناك حاجة ملحة لأدوات قابلة للتنفيذ لفهم التاريخ الطبيعي والتقدم والتباين في هذه الأمراض ، وكذلك كيفية قياس الآثار العلاجية في التجارب السريرية. وأشار روميرو إلى أن "المدخلات المستمرة من المنظمين في CPTA ستساعد في توجيه تطوير مثل هذه الأدوات ، وتسهيل تبنيها من قبل الرعاة".

سيخلق CPTA مساحة محايدة وقابلة للتنافس حيث يمكن لأصحاب المصلحة من مختلف المجالات والخلفيات بما في ذلك المنظمون أن يجتمعوا ويتبادلوا الخبرات والأفكار والبيانات ، والتي سيتم الاستفادة منها لتوليد حلول قابلة للتنفيذ لتطوير الأدوية للترنح.

سيتم استضافة البيانات التي ساهمت في CPTA في C-Path's RDCA-DAP ، وهي مبادرة تمولها إدارة الأغذية والعقاقير توفر بنية تحتية مركزية وموحدة للبيانات عبر الأمراض النادرة. سيؤدي تكامل البيانات على RDCA-DAP إلى مضاعفة تأثير بيانات الرنح المجمعة وتسهيل مناهج تحليل البيانات المتقدمة التي قد تكون مستحيلة من الدراسات الفردية في عزلة. ستفيد هذه البيانات في أبحاث الرنح ، مما يؤدي إلى فهم أفضل لهذه الاضطرابات ، وكيفية قياس تطور المرض وتأثيرات الأدوية ، وستساعد في تحسين تطوير المنتجات الطبية الجديدة في هذا المجال.

# # #

لمزيد من المعلومات ، قم بزيارة c-path.org/programs/cpta أو أرسل بريدًا إلكترونيًا cptaadmin@c-path.org.

يتم دعم معهد Critical Path Institute من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) التابعة لوزارة الصحة والخدمات البشرية الأمريكية (HHS) ويتم تمويله بنسبة 55٪ من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير / HHS ، بإجمالي 14,575,306،45،11,916,747 دولارًا أمريكيًا ، و XNUMX٪ ممول من مصادر غير حكومية. ) ، بإجمالي XNUMX،XNUMX،XNUMX دولار. المحتويات تخص المؤلف (المؤلفين) ولا تمثل بالضرورة وجهات النظر الرسمية أو المصادقة من قبل إدارة الغذاء والدواء / HHS أو الحكومة الأمريكية. لمزيد من المعلومات ، يرجى زيارة FDA.gov.

حول C-Path

معهد Critical Path (C-Path) هو منظمة مستقلة غير ربحية تأسست عام 2005 كشراكة عامة وخاصة. تتمثل مهمة C-Path في تحفيز تطوير مناهج جديدة تعزز الابتكار الطبي والعلوم التنظيمية ، وتسريع المسار نحو عالم أكثر صحة. كرائدة دولية في تشكيل التعاون ، أنشأت C-Path العديد من الاتحادات العالمية التي تضم حاليًا أكثر من 1,600 عالم من الوكالات الحكومية والتنظيمية والأوساط الأكاديمية ومنظمات المرضى ومؤسسات الأمراض وعشرات من شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية. يقع المقر الرئيسي لشركة C-Path US في توكسون ، أريزونا و C-Path، Ltd. يقع المقر الرئيسي للاتحاد الأوروبي في دبلن ، أيرلندا ، مع موظفين إضافيين في عدة مواقع أخرى. لمزيد من المعلومات ، قم بزيارة c-path.org و c-path.eu.

اتصال وسائل الإعلام:

كيسي بلاك

سي المسار

615.310.1894

kblack@c-path.org